拜玛林制药价格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 为患有严重且危及生命的罕见疾病和医疗状况的人群开发并商业化相关疗法。其商业产品包括 Vimizim，一种用于治疗黏多糖贮积症（MPS）IV 型 A 的酶替代疗法（该病为溶酶体贮积性疾病）；Naglazyme，一种用于治疗 MPS VI 患者的重组 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶；以及 Kuvan，一种用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的专有 6R-BH4 口服合成形式，该病为遗传性代谢疾病。公司的商业产品还包括 Palynziq，一种 PEG 化的重组苯丙氨酸氨基酶，通过皮下注射给药以降低血液 Phe 浓度；Brineura，一种用于治疗 2 型神经节脂褐质沉积症（Batten 病的一种）的重组人三肽基肽酶 1；Voxzogo，一种用于治疗软骨发育不全的每日一次注射型 c-型利钠肽类似物；以及 Aldurazyme，一种纯化蛋白，被设计为与人体天然存在的 α-L-艾杜糖苷酶的形式相同。此外，公司还开发 valoctocogene roxaparvovec，这是一种腺相关病毒载体（adeno associated virus vector），目前处于治疗重度甲型血友病患者的 III 期临床试验中；BMN 307，这是一种 AAV5 介导的基因疗法，目前处于 I/II 期临床试验中，用于使 PKU 患者的血液 Phe 浓度水平正常化；以及 BMN 255，目前处于 I/II 期临床试验中，用于治疗原发性高草酸尿症（primary hyperoxaluria）。公司为专业药房、医院以及非美国政府机构提供服务，并在美国、欧洲、拉丁美洲及国际市场为分销商和医药批发商提供服务。BioMarin Pharmaceutical Inc. 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 以及 Asubio Pharma Co., Ltd. 具有许可与合作协议。公司成立于 1996 年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。