生技行業飆升：FDA核准6大療法，包括首個門克氏病治療，臨床突破重塑市場格局

生物科技產業經歷了一個關鍵週，標誌著一連串的監管勝利、總價值近$2 億美元的策略性收購，以及重新定義多個治療領域治療範式的臨床試驗關鍵結果。

監管動能：六項FDA核准改變治療選擇

突破性核准擴展患者獲得途徑

美國監管機構本週批准了六項重大藥品，從根本上重塑嚴重呼吸系統、心血管和遺傳疾病患者的治療格局。葛蘭素史克的Exdensur獲得FDA批准，用於嚴重哮喘管理，成為一種每六個月皮下注射的IL-5靶向生物製劑，較現有療法具有顯著的劑量優勢。此批准依據關鍵的第3期數據，顯示在減少惡化次數和改善肺功能方面具有顯著成效。

強生公司在其醫療科技組合中取得兩項監管勝利。利用Halozyme的ENHANZE藥物傳遞平台的皮下注射EGFR突變非小細胞肺癌（NSCLC）療法RYBREVANT FASPRO，獲得治療成人非小細胞肺癌的批准。該皮下注射配方在藥代動力學上與靜脈注射相當，同時縮短了輸注時間至數分鐘。同時，強生也獲得TRUFILL nBCA在症狀性硬膜外血腫栓塞治療中的擴展適應症批准，該適應症由MEMBRANE隨機對照試驗證明優於標準治療。

Femasys的次世代FemVue診斷裝置獲得FDA批准，用於輸卵管通暢性評估，通過改進的超聲可視化技術簡化診所內的不孕症評估流程。Amphastar Pharmaceuticals則獲准其Teriparatide注射預充式筆劑，與Eli Lilly的FORTEO具有生物等效性，針對多種骨質疏鬆症患者。該產品在美國市場的年銷售額約為$585 百萬美元，預計年底前上市。

Fortress Biotech的Menkes病候選藥物邁向批准

Fortress Biotech的CUTX-101用於兒童Menkes病的新藥申請已被FDA接受審查，新的PDUFA截止日期定於2026年1月14日。這次的重申屬於第一類，之前由於製造設施的cGMP缺陷於九月被拒。這一進展代表著在解決此前缺乏FDA核准治療方案的罕見遺傳疾病方面取得了重要進展。

歷史性心血管治療新藥推出

Cytokinetics獲得FDA批准MYQORZO (aficamten)，成為阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）治療中自Camzyos以來的首個新競爭療法。MYQORZO有5 mg、10 mg、15 mg和20 mg劑型，作為一種可逆的肌球蛋白馬達活動抑制劑，能降低心臟收縮力並減少左心室流出道梗阻。此批准代表了在管理影響心肌功能的疾病方面的範式轉變。

策略整合：近$2 億美元的收購活動

XOMA Royalty Corp.同意以每股$4.2913的現金收購Generation Bio Co.，開啟對Generation Bio與Moderna合作關係及潛在里程碑/版稅收入的通路。Generation Bio股東將獲得額外的或有價值權利，與公司淨現金狀況、租賃義務解決及現有授權安排的收益掛鉤。預計交易將於2026年2月完成，進一步強化XOMA在尖端傳遞技術方面的投資組合。

瑞典Orphan Biovitrum AB同時宣布以最高$950 億美元收購私有公司Arthrosi Therapeutics，包括一筆$550 百萬美元的預付金和###百萬美元的或有里程碑付款。此交易大幅擴展Sobi的痛風治療管線，加入一個具有差異化的新資產，提升公司在該適應症的市場佔有率。

Athira Pharma獲得Lasofaxifene的全球獨家權利，該選擇性雌激素受體調節劑目前正處於關鍵的第3期試驗，用於治療ESR1突變的轉移性乳腺癌。早期第2期數據顯示：在重度預處理患者中，13個月的中位無進展生存期，以及與Eli Lilly的Verzenio聯合使用時56%的客觀反應率。

臨床試驗格局：突破性成果與策略轉折

( 多項適應症展現積極動能

Kyverna Therapeutics報告其KYSA-8註冊性第2期試驗中，mivocabtagene )miv-cel###在僵硬人症中的卓越結果。在第16週的主要分析時點，患者在定時25英尺步行測試中平均改善46%，81%的患者達到臨床意義上的20%改善門檻——可能重新定義自體免疫CAR T細胞療法的應用。

DBV Technologies的VITESSE第3期關鍵試驗中，Peanut Patch在4-7歲兒童中的療效顯著，12個月時有46.6%的受試者達到反應標準，而安慰劑組僅14.8%。公司計劃於2026年上半年向FDA提交BLA，可能推出首款花生免疫療法。

Immunome的RINGSIDE第3期試驗中，Varegacestat在結節性纖維瘤中的表現超越主要和次要終點，將疾病進展或死亡風險降低84%，並取得56%的客觀反應率。預計於2026年第二季度提交FDA新藥申請。

Takeda Pharmaceutical的Zasocitinib口服第3期研究在中度至重度斑塊型銀屑病中達成所有主要和次要終點，超過50%的參與者在第16週達到清除或幾乎清除皮膚，約30%達到完全清除。

Processa Pharmaceuticals的NCC-Cap第2期試驗，結合PCS6422與卡培他濱，顯著提升癌細胞殺傷代謝物的暴露量，同時安全性與單用卡培他濱相當，適用於乳腺癌。

( 數據審查後的項目終止

Insmed停止了其Brensocatib )以BRINSUPRI商品名用於非囊性纖維化支氣管擴張症的第2b期BiRCh試驗，因未能在10 mg和40 mg治療組中達到主要和次要療效終點。

Argenx亦停止了其評估Efgartigimod PH20 SC在中度至重度甲狀腺眼病中的第3期UplighTED研究，原因是獨立數據監測委員會建議因無效性而中止。

市場影響與未來展望

本週展現了生技產業的雙重特性：監管驗證促進治療途徑的擴展，同時臨床試驗結果則強化嚴格的療效標準。六項FDA核准涵蓋心血管、呼吸系統、罕見疾病與腫瘤領域，展現強大的創新管線。同時，Menkes病的監管進程彰顯監管堅持，而$2 億美元的整合活動則反映中大型企業的策略性組合優化。

某些試驗的終止凸顯藥物開發的固有風險，而在自體免疫CAR-T、皮膚科和腫瘤療法方面的突破性數據則持續增強投資者對新型療法的信心。隨著公司推進2026年的申請與商業化，這股生技動能有望持續重塑多個治療領域的格局。