Onvansertib 在 CMML 中展現單一藥物活性：Cardiff Oncology 的 2025 年 ASH 第 1 階段數據

Cardiff Oncology, Inc. (CRDF) 在2025年12月8日第67屆美國血液學會年會上，公布了有關新型口服PLK1抑制劑onvansertib在治療耐藥性慢性骨髓單核細胞白血病患者中的初步療效數據。此次海報展示由梅奧診所的Patnaik博士領銜，展現了在解決這一具有挑戰性的血液疾病方面的進展。

理解臨床挑戰

慢性骨髓單核細胞白血病是一種罕見的血液惡性腫瘤，模糊了兩種疾病類別的界線。它具有骨髓異常增生症——血細胞生成缺陷的特徵——以及骨髓增生性腫瘤——細胞過度增長的特徵。這種雙重性質造成了臨床上的特殊困難，因為患者血細胞數量下降，同時伴隨向急性髓性白血病轉化的高風險。目前的治療選擇仍然有限，開發新型療法尤為重要。

試驗設計與安全性概況

第一階段劑量遞增研究共招募九名患者，接受onvansertib單藥治療。該藥物選擇性地靶向細胞分裂的關鍵調控因子PLK1，展現出可控的安全性。大多數治療相關不良事件被認為是可耐受的，且在有限的患者群中未出現重大安全信號。

疗效信號與作用機制

約40%的患者展現出初步療效，這在這一難治性人群中是一個值得注意的發現。一名患者在9 mg/m²劑量水平達到最佳骨髓反應，證明了onvansertib在血液惡性腫瘤中的單藥潛力。這些結果與早期在小細胞肺癌中的觀察相輔相成，暗示PLK1抑制可能克服血液和實體腫瘤適應症中的抗藥性機制。

更廣泛的開發策略

儘管Cardiff Oncology目前決定暫不在CMML領域進一步開發，但該公司的管線策略仍然雄心勃勃。主要聚焦於將PLK1抑制與標準治療相結合，用於RAS突變的轉移性結直腸癌。此外，研究者主導的臨床試驗也在進行中，探索該策略在轉移性胰腺導管腺癌、小細胞肺癌和三陰性乳腺癌中的應用。

市場反應

CRDF股價對此次更新反應積極，收盤價為$2.34，漲幅10.90%，盤後交易進一步升至$2.35。在過去十二個月中，該股價格在$1.90至$5.64之間波動，反映市場對公司臨床進展和管線潛力的看法。