Cinco acciones de pruebas genéticas y líderes en terapia génica que están redefiniendo la inversión en biotecnología en 2025-2026

El sector de la genética continúa desempeñando un papel fundamental en el avance de la industria de las ciencias de la vida en general. Los descubrimientos recientes sobre los impulsores genéticos de las enfermedades, junto con avances revolucionarios en la tecnología de pruebas genéticas, han creado oportunidades sin precedentes para las empresas biotecnológicas enfocadas en la medicina de precisión. La prueba genética ha experimentado una expansión notable en los últimos años, impulsada por la innovación tecnológica, la creciente prevalencia de condiciones crónicas y la demanda creciente de soluciones terapéuticas en áreas con necesidades médicas insatisfechas significativas. La terapia génica representa uno de los motores de crecimiento más prometedores dentro de este espacio, con un mercado global valorado en aproximadamente US$8.980 millones en 2024 y proyectado a alcanzar US$57.130 millones para 2034, lo que implica una tasa de crecimiento anual compuesta del 18,52 por ciento. Para los inversores interesados en acciones de pruebas genéticas, esta trayectoria de crecimiento explosivo presenta oportunidades atractivas en múltiples segmentos del ecosistema de la terapia génica.

La convergencia de la innovación en pruebas genéticas y terapia génica

La intersección entre las pruebas genéticas y la terapia génica ha transformado fundamentalmente la forma en que las empresas farmacéuticas y biotecnológicas abordan el desarrollo de tratamientos. En lugar de depender únicamente de medicamentos convencionales o intervenciones quirúrgicas, los profesionales de la salud modernos ahora tienen la capacidad de implementar terapia génica a nivel celular, reemplazando genes defectuosos por alternativas funcionales para potencialmente curar enfermedades en lugar de simplemente gestionar los síntomas. Este cambio de paradigma ha atraído una inversión significativa y talento al sector de las acciones de pruebas genéticas.

Las cinco empresas listadas en NASDAQ que se perfilan aquí representan diferentes enfoques dentro del universo de acciones de pruebas genéticas, cada una aprovechando plataformas patentadas para abordar enfermedades genéticas raras, condiciones neurológicas y trastornos musculares. Todas las empresas destacadas fueron seleccionadas en función de una capitalización de mercado superior a US$50 millones y mostraron avances clínicos a principios de 2025.

Pioneros en terapias basadas en ARN: Avidity y Wave Life Sciences

Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) destaca como un contendiente convincente en acciones de pruebas genéticas mediante su innovadora plataforma de conjugados de anticuerpos y oligonucleótidos (AOC). La cartera enfocada de la compañía apunta a tres enfermedades musculares raras: distrofia miotónica tipo 1, distrofia muscular de Duchenne y distrofia facioscapulohumeral. Durante 2024, Avidity mostró un impulso clínico constante: obtuvo la designación de enfermedad rara pediátrica por la FDA para AOC 1044 en febrero, seguida por la designación de terapia innovadora para su programa principal AOC 1001 en mayo. A mediados de año, la compañía publicó datos de Fase 1/2 que mostraron reducciones sin precedentes en la expresión génica superiores al 50 por ciento, con perfiles de seguridad positivos. Las acciones apreciaron sustancialmente, alcanzando un pico anual cercano a US$52,50 en noviembre tras presentar sus primeros candidatos de cardiología de precisión. (Datos históricos de acciones a finales de 2024)

Wave Life Sciences (NASDAQ:WVE) representa otra oportunidad atractiva en acciones de pruebas genéticas mediante su plataforma PRISM, que apunta tanto a trastornos genéticos raros como a condiciones prevalentes. La cartera clínica de Wave abarca distrofia muscular de Duchenne, deficiencia de alfa-1 antitripsina, enfermedad de Huntington y trabajos preclínicos en terapéuticas para la obesidad. El desempeño de la compañía en 2024 incluyó dos hitos importantes: datos intermedios positivos de la fase 2 sobre WVE-N531 en septiembre, y, lo que es más destacado, datos de mecanismo de acción del ensayo RestorAATion-2 que demostraron la “primera edición terapéutica de ARN en humanos”. Estos logros generaron un interés significativo de los inversores, con las acciones alcanzando aproximadamente US$16,44 en noviembre.

Líderes en edición génica y terapias avanzadas

UniQure (NASDAQ:QURE) se ha consolidado como pionera en terapias génicas aprobadas por la FDA, habiendo obtenido la aprobación de Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), la primera terapia génica aprobada en el mundo para la hemofilia B, en noviembre de 2022. Para los inversores en acciones de pruebas genéticas que buscan validación regulatoria establecida, el historial de UniQure es notable. La cartera actual de la compañía aborda la enfermedad de Huntington, epilepsia temporal refractaria, ELA y enfermedad de Fabry. Durante 2024, UniQure mostró un impulso fuerte gracias a datos positivos de Fase 1/2 para AMT-130 en Huntington (julio) y a un acuerdo posterior de la FDA para una vía de aprobación acelerada (diciembre). Walid Abi-Saab, director médico de UniQure, destacó la importancia: “Este es un hito importante para la comunidad de Huntington, ya que nos coloca en la vía más rápida y eficiente para ofrecer una terapia potencialmente que cambia vidas.” La apreciación de las acciones reflejó este progreso, alcanzando US$18,05 por acción a principios de enero de 2025.

Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO) desarrolla múltiples plataformas de terapia génica dirigidas a enfermedades neurológicas graves. En julio de 2024, la compañía reportó resultados positivos de la fase 3 para giroctocogene fitelparvovec en hemofilia A, desarrollada en colaboración con Pfizer. Esto impulsó una apreciación significativa de las acciones, llegando a aproximadamente US$0,92. Otro impulso llegó en octubre, cuando la FDA concedió a Sangamo una vía de aprobación acelerada para su terapia génica patentada ST-920, dirigida a la enfermedad de Fabry. Sin embargo, los inversores en acciones de pruebas genéticas deben tener en cuenta que Sangamo sufrió un revés importante el 30 de diciembre de 2024, cuando Pfizer terminó su colaboración, devolviendo los derechos a Sangamo y causando una contracción temporal en el precio de las acciones.

Plataformas emergentes en terapia genética

Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK) utiliza su plataforma patentada TANGO (aumento dirigido de la salida de genes nucleares) para desarrollar oligonucleótidos antisentido que restauran niveles de proteínas en enfermedades genéticas. El candidato principal de la compañía, zorevunersen (STK-001), apunta al síndrome de Dravet, una epilepsia genética severa, con desarrollos de respaldo en atrofia óptica autosómica dominante. Stoke publicó datos destacados en marzo de 2024 que respaldan el potencial modificador de la enfermedad de STK-001, seguidos de datos adicionales positivos de la fase 1/2 en septiembre y la designación de terapia innovadora por la FDA en diciembre. Estos logros posicionaron a Stoke como una de las acciones de pruebas genéticas más prometedoras en el segmento de enfermedades raras.

Consideraciones de inversión en acciones de pruebas genéticas

Para quienes evalúan las acciones de pruebas genéticas como oportunidades de inversión, emergen varios temas de este análisis. Primero, el sector muestra avances clínicos genuinos: múltiples programas en etapas avanzadas avanzando hacia decisiones regulatorias durante 2025-2026. Segundo, existe diferenciación entre plataformas y enfoques terapéuticos, lo que sugiere oportunidades selectivas en lugar de un sector amplio. Tercero, la aceleración de las vías regulatorias (designaciones de terapia innovadora, designaciones de enfermedad rara, aprobaciones aceleradas) parece cada vez más común, potencialmente comprimiendo los plazos desde el desarrollo hasta la comercialización.

Los inversores en acciones de pruebas genéticas deben mantenerse atentos a los anuncios de datos de ensayos clínicos, decisiones regulatorias de la FDA y desarrollos en asociaciones, ya que estos eventos han generado históricamente una volatilidad significativa en los precios. La tesis fundamental que impulsa el interés en este espacio—un mercado con gran potencial y avances tecnológicos en medicina genética—permanece intacta, aunque la ejecución individual de las empresas sigue siendo clave para el éxito de la inversión.

Declaración de valores: No se mantienen intereses de inversión directos en ninguna de las empresas mencionadas en este análisis.