El avance en el tratamiento de DMD de Capricor impulsa la subida de las acciones tras el éxito en un ensayo clave

Capricor Therapeutics (CAPR) reveló un hito importante el miércoles: su programa Deramiocel ha logrado el éxito en el punto final primario en el ensayo de Fase 3 HOPE-3, marcando un avance significativo en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. La respuesta del mercado fue decisiva, con las acciones subiendo más del 14% durante las horas previas a la apertura, un giro brusco respecto a la caída del 4,36% del martes que había dejado la acción en $6,36.

El éxito del ensayo se centra en mejoras clínicas y estadísticamente significativas en la función esquelética y cardíaca durante el período de 12 meses del estudio. Este doble beneficio posiciona a Deramiocel como una opción terapéutica potencialmente de primera clase dirigida a la miocardiopatía de Duchenne, que sigue siendo el principal factor de mortalidad en pacientes con DMD. A diferencia de muchos enfoques experimentales, Deramiocel demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, consistente con la experiencia clínica previa de la compañía.

Lo que hace que este desarrollo sea particularmente notable es el impacto potencial en una necesidad médica no atendida. Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne actualmente enfrentan opciones terapéuticas limitadas, y las soluciones que abordan las complicaciones cardíacas representan una brecha crítica en la disponibilidad de tratamientos. Los datos de HOPE-3 proporcionan evidencia sólida de la eficacia de Deramiocel en este ámbito.

El siguiente paso de Capricor implica aprovechar estos datos del ensayo para responder a la Carta de Respuesta Completa que la FDA emitió en julio respecto a la Solicitud de Licencia de Biológicos de Deramiocel. La compañía ya ha coordinado con representantes de la FDA, posicionándose para incorporar los hallazgos de HOPE-3 en una resubmisión integral. Este camino podría acelerar la aprobación regulatoria y acercar la terapia para DMD a los pacientes.

Para inversores y defensores de pacientes con DMD por igual, este anuncio subraya el compromiso de Capricor de avanzar en terapias de precisión para enfermedades genéticas raras. La validación de la Fase 3 transforma a Deramiocel de un candidato prometedor en un activo casi comercial con respaldo clínico significativo.