CASGEVY muestra un rendimiento clínico consistente en la población pediátrica más joven de edades 5-11

2025-12-26 05:59:17

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Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) presentó nueva evidencia clínica para CASGEVY (exagamglogene autotemcel), con resultados que demuestran resultados terapéuticos comparables en niños de 5 a 11 años diagnosticados con anemia de células falciformes severa (SCD) o beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT). Esto representa la primera lectura de datos clínicos para esta cohorte pediátrica ampliada, marcando un hito importante en la expansión del acceso a terapias de edición genética para pacientes más jóvenes.

La coherencia de datos refuerza el potencial clínico

Los perfiles de eficacia y seguridad documentados en el grupo de edad de 5-11 años se alinean con la sólida evidencia de beneficio-riesgo previamente establecida en adolescentes y adultos mayores de 12 años. Esta alineación refuerza la posición de CASGEVY como una opción de tratamiento transformadora que mantiene su promesa terapéutica en diferentes grupos de edad. La consistencia de los resultados en ambas poblaciones sugiere que el mecanismo y la durabilidad de la terapia siguen siendo confiables en cohortes de pacientes más jóvenes.

Cronograma regulatorio y expansión geográfica

Vertex planea lanzar presentaciones regulatorias completas para CASGEVY en la población pediátrica de 5-11 años durante la primera mitad de 2026. Esta estrategia de expansión refleja el compromiso de la compañía de democratizar el acceso a terapias de edición genética entre pacientes más jóvenes que actualmente carecen de opciones de tratamiento aprobadas. Actualmente, CASGEVY cuenta con aprobación regulatoria para pacientes de 12 años en adelante en varias jurisdicciones: Estados Unidos, Gran Bretaña, países miembros de la Unión Europea, Arabia Saudita, Baréin, Kuwait, Qatar, Canadá, Suiza y los Emiratos Árabes Unidos.

Presentación de datos clínicos

El conjunto completo de datos, junto con información de seguimiento extendido de poblaciones de pacientes mayores, será presentado en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), proporcionando a la comunidad médica evidencia integral para respaldar la toma de decisiones clínicas y los protocolos de tratamiento para pacientes con trastornos sanguíneos.

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