El ensayo de fase 3 de DMX-200 logra la inscripción completa de pacientes adultos, marcando un hito crítico para el tratamiento de la FSGS

Dimerix Limited (DXB.AX) ha finalizado con éxito el reclutamiento de pacientes adultos para su ensayo clínico de fase 3 ACTION3 que investiga DMX-200 como intervención terapéutica para la glomeruloesclerosis segmentaria focal (FSGS). La compañía administró la dosis a su 286º y último participante adulto, avanzando en la línea de desarrollo hacia una posible aprobación regulatoria en esta población de pacientes gravemente desatendida.

Comprendiendo el Desafío Clínico

La glomeruloesclerosis segmentaria focal representa un trastorno renal degenerativo en el que el tejido cicatricial daña progresivamente los nefrones responsables de la filtración sanguínea. La condición conduce inevitablemente a la pérdida de proteínas en la orina (proteinuria) y, sin intervención, se deteriora hasta llegar a la enfermedad renal en etapa terminal que requiere diálisis o trasplante. El arsenal terapéutico existente sigue siendo limitado, dejando a muchos pacientes con pocas alternativas a medida que la función renal disminuye gradualmente.

Diseño del Ensayo y Respuesta de los Pacientes

El estudio ACTION3 funciona como una investigación multicéntrica, doble ciego, controlada con placebo, que compara DMX-200 añadido a la terapia estándar con bloqueador de los receptores de angiotensina II (ARB) contra placebo solo. Los participantes adultos reciben ya sea DMX-200 (cápsula de 120 mg administrada dos veces al día) o placebo correspondiente durante una ventana de observación de 24 meses. Los principales indicadores de éxito del ensayo se centran en reducir los niveles de proteinuria y estabilizar las tasas de filtración renal, evaluadas mediante mediciones de pendiente de eGFR.

De los 286 adultos inscritos, 69 participantes ya han completado el protocolo de tratamiento de dos años completo. Notablemente, 65 de estos finalistas se trasladaron voluntariamente a la fase de extensión de etiqueta abierta, una tasa de continuación del 94% que sugiere fuertes señales de seguridad y tolerabilidad.

Progreso Regulatorio y Próximos Pasos

La investigación ACTION3 ha superado con éxito siete revisiones independientes del Comité de Supervisión de Datos, sin modificaciones en el protocolo ni señales de seguridad adversas identificadas. Este perfil de seguridad limpio refuerza la credibilidad del ensayo a medida que avanza hacia el cierre de datos.

Dimerix y su colaborador en EE. UU., Amicus Therapeutics, están aprovechando conocimientos de la iniciativa global PARASOL —que validó la proteinuria como un punto final clínicamente significativo— para informar su estrategia de interacción con la FDA. Antes de realizar el análisis ciego de los datos de ACTION3, las empresas planean solicitar retroalimentación regulatoria sobre sus puntos finales propuestos, optimizando el camino hacia una posible aprobación.

El reclutamiento de pacientes pediátricos continúa como una cohorte separada, y si surgen resultados positivos, DMX-200 podría expandirse eventualmente a poblaciones adolescentes en mercados clave, ampliando su alcance terapéutico.

Posición en el Mercado y Sostenibilidad Financiera

Dimerix mantiene reservas de efectivo suficientes para sostener las operaciones de ACTION3 hasta su finalización, mientras evalúa oportunidades emergentes de I+D en su cartera. La acción de la compañía (DXB.AX) cerró en AU$0.60, con un aumento del 0.83%, habiendo fluctuado entre AU$0.30 y AU$0.78 en los últimos 12 meses.