Dyne's Rostudirsen demuestra eficacia en DMD; el pipeline avanza hacia múltiples aprobaciones regulatorias

Dyne Therapeutics está redefiniendo el panorama de las enfermedades neuromusculares raras, con su principal candidato Zeleciment rostudirsen ganando impulso en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne. La cartera de la compañía en fase clínica ahora está posicionada para alcanzar múltiples hitos regulatorios en los próximos 18 meses.

Datos revolucionarios de DELIVER validan la estrategia para DMD

Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) ha demostrado un impacto terapéutico significativo en el ensayo de fase 1/2 DELIVER de Dyne, marcando un momento crucial para el enfoque de omisión del exón 51. En la cohorte de expansión registral, el medicamento logró un aumento estadísticamente significativo del 5,46% en los niveles de distrofina a los seis meses, una proteína crítica cuya ausencia define la DMD, un trastorno genético ligado al X que afecta la estructura muscular y la función neurológica.

Más allá de los niveles de proteína, los datos mostraron mejoras clínicamente relevantes en las evaluaciones funcionales, con estabilidad en la función pulmonar mantenida durante toda la ventana de observación de 24 meses. Este perfil de eficacia sostenida, combinado con un historial de seguridad favorable, posiciona a Dyne para avanzar de manera agresiva.

Camino acelerado hacia los pacientes: objetivo de lanzamiento en 2027

Basándose en el éxito de DELIVER, Dyne planea presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) a la FDA en el segundo trimestre de 2026, buscando Aprobación Acelerada para DMD. La compañía también tiene la intención de lanzar un ensayo global de fase 3 durante el mismo trimestre para apoyar las vías regulatorias internacionales. Si se concede la revisión prioritaria, Dyne espera que Zeleciment rostudirsen pueda llegar a las farmacias en el primer trimestre de 2027.

El ensayo ACHIEVE añade un segundo catalizador para la distrofia miotónica

Mientras que DMD domina el enfoque a corto plazo, Dyne también está avanzando con Zeleciment basivarsen (DYNE-101) en la Distrofia Miotónica Tipo 1 a través del ensayo ACHIEVE. La cohorte de expansión registral, que utiliza el tiempo de apertura de la mano en video como punto final primario, está inscribiendo pacientes con finalización prevista para principios del segundo trimestre de 2026. Una posible presentación de BLA para la Distrofia Miotónica Tipo 1 podría seguir en principios del tercer trimestre de 2027, creando una línea de aprobación escalonada para dos indicaciones distintas.

Fortaleza en la financiación para la ejecución

Dyne cerró el tercer trimestre de 2025 con 791,9 millones de dólares en efectivo y valores negociables, reforzando su capacidad para ejecutar ambos programas clínicos hasta la aprobación regulatoria. La compañía también lanzó una oferta pública suscrita de un $300 millón en acciones ordinarias, fortaleciendo aún más su posición financiera para el avance de la cartera y los costos operativos.

El rendimiento de las acciones refleja optimismo de los inversores

Desde julio de 2025, cuando DYN cotizaba alrededor de 9,50 dólares, las acciones han apreciado significativamente hasta 22,20 dólares en el cierre de ayer, lo que representa una ganancia diaria del 9,47%. La tendencia alcista subraya la confianza del mercado en la ejecución clínica y la estrategia regulatoria de Dyne en dos indicaciones de enfermedades huérfanas.