Crinetics lanza el ensayo CAREFNDR para evaluar el potencial de Paltusotine en el manejo del síndrome de carcinoide

Crinetics Pharmaceuticals ha iniciado una investigación clínica de fase 3 pionera que evalúa Paltusotine como opción de tratamiento para el síndrome de carcinoide en pacientes adultos. El ensayo multicéntrico, denominado CAREFNDR, refleja la expansión de PALSONIFY (Paltusotine) más allá de su aplicación actualmente aprobada en acromegalia, donde el medicamento demostró una fuerte eficacia tras la aprobación de la FDA en septiembre de 2025.

Comprendiendo la Necesidad Clínica

El síndrome de carcinoide surge en aproximadamente una quinta parte de los pacientes diagnosticados con tumores neuroendocrinos, ocurriendo principalmente cuando las malignidades metastatizan al hígado. Los pacientes experimentan síntomas debilitantes, incluyendo episodios de rubor y diarrea crónica, que comprometen sustancialmente la función diaria y la calidad de vida. Los protocolos de tratamiento existentes dependen de medicamentos inyectables mensuales que a menudo no logran un control adecuado de los síntomas, creando una brecha significativa en las opciones terapéuticas para las poblaciones afectadas.

Diseño y Objetivos del Ensayo CAREFNDR

El estudio inscribirá a 141 participantes adultos en un diseño doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Los participantes serán asignados para recibir Paltusotine 80 mg administrado por vía oral una vez al día o placebo durante un período de intervención de 16 semanas. La investigación evaluará principalmente la reducción en los episodios diarios de rubor desde la medición basal hasta la semana 12. Los resultados secundarios evaluarán cambios en la frecuencia de las evacuaciones intestinales junto con otros puntos finales clínicamente relevantes.

Tras la fase de tratamiento controlado, los pacientes inscritos pasarán a un período extendido de etiqueta abierta que abarcará 104 semanas para evaluar la eficacia sostenida, el perfil de seguridad y los resultados del control tumoral a largo plazo.

Mecanismo y Evidencia Previa

Paltusotine actúa mediante la focalización selectiva del receptor de somatostatina tipo 2 (SST2), un mecanismo que ha demostrado ser efectivo en investigaciones previas de fase 2. Estudios anteriores demostraron mejoras rápidas y duraderas tanto en la frecuencia de rubor como en los patrones de evacuación intestinal, sugiriendo un beneficio clínico significativo para los pacientes limitados por las limitaciones prácticas de las terapias inyectables. La formulación oral de una vez al día ofrece ventajas potenciales en la adherencia al tratamiento y la comodidad del paciente en comparación con los regímenes estándar actuales.

Línea de Productos y Posición Financiera de la Compañía

Más allá de la investigación CAREFNDR, Crinetics está avanzando con CRN09682, un programa de fase 1/2 que evalúa un terapéutico en investigación dirigido a SST2 para tumores sólidos que expresan características neuroendocrinas. La compañía también anticipa avanzar en múltiples estudios en 2025 y 2026, incluyendo el inicio de inscripciones para el ensayo de fase 3 CALM-CAH que examina Atumelnant en hiperplasia suprarrenal congénita, con estudios adicionales planeados para poblaciones pediátricas y indicaciones de síndrome de Cushing.

Al 30 de septiembre de 2025, la compañía mantenía una posición de efectivo de 1.100 millones de dólares, proporcionando un margen para sostener operaciones hasta 2029 según las proyecciones actuales de gasto.

Rendimiento en el Mercado

Las acciones de CRNX han fluctuado entre $24.10 y $60.34 en los últimos 12 meses. La actividad de negociación más reciente mostró que las acciones cerraron en $41.97, lo que representa una caída del 2.17%, con movimiento después de horas a $41.98 reflejando ganancias modestas del 0.02%.