Los pacientes con síndrome de personas rígidas muestran mejoras notables en la movilidad con la terapia de células CAR T de Kyverna

Kyverna Therapeutics (KYTX) ha publicado datos clínicos fundamentales de la Fase 2 que demuestran que su inmunoterapia basada en células, miv-cel, ofrece resultados transformadores en el síndrome de personas rígidas, una condición autoinmune neurológica rara y gravemente discapacitante. Los hallazgos representan el primer avance importante para esta población de pacientes, donde actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA.

Comprendiendo el desafío clínico

El síndrome de personas rígidas se caracteriza por una rigidez muscular progresiva y espasmos involuntarios que deterioran progresivamente la movilidad y la calidad de vida. La condición proviene de una disfunción autoinmune, lo que hace que sea particularmente difícil de tratar con terapias convencionales. Antes de este avance, los pacientes tenían opciones limitadas y enfrentaban la perspectiva de discapacidad continua.

Miv-cel: Diseñando una solución celular

Miv-cel, anteriormente denominado KYV-101, representa una terapia celular autóloga totalmente humana dirigida a CD19 que incorpora coestimulador CD28. El mecanismo funciona induciendo una depleción completa de células B y desencadenando la restauración del sistema inmunológico. Teóricamente, este tratamiento único puede establecer una remisión sostenida, sin medicación, en condiciones autoinmunes—un cambio de paradigma respecto a los enfoques de manejo convencionales.

Ensayo KYSA-8: Eficacia clínica impresionante

El estudio de fase 2 registral KYSA-8 incluyó a 26 pacientes adultos con síndrome de personas rígidas que habían experimentado respuestas insuficientes a tratamientos previos. El objetivo principal del ensayo evaluó la movilidad funcional mediante la prueba de caminata de 25 pies en la Semana 16.

Los resultados superaron las expectativas:

• Los pacientes lograron una mejora mediana del 46% en la capacidad de caminar, con un 81% demostrando ganancias clínicamente significativas superiores al 20%
• Las medidas secundarias de eficacia mostraron beneficios consistentes en evaluaciones de discapacidad, puntuación de rigidez y capacidad deambulatoria
• Entre los 12 pacientes que requerían ayudas para la movilidad al inicio, aproximadamente dos tercios ya no necesitaban asistencia en la Semana 16
• De manera crítica, todos los participantes permanecieron libres de medicamentos inmunosupresores durante todo el estudio, sin que ningún paciente requiriera terapia de rescate

Perfil de seguridad que respalda un mayor desarrollo

La terapia celular mostró un perfil de tolerabilidad favorable, sin casos graves de síndrome de liberación de citocinas ni neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias reportados. Esta base de seguridad fortalece la vía de desarrollo de este enfoque terapéutico.

Camino regulatorio a seguir

Basándose en estos hallazgos convincentes, Kyverna tiene la intención de presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a la FDA de EE. UU. durante la primera mitad de 2026, posicionando potencialmente a miv-cel como el primer tratamiento basado en células para el síndrome de personas rígidas.

Ampliando la cartera terapéutica

La plataforma de células de Kyverna abarca múltiples indicaciones autoinmunes. KYSA-6 evalúa KYV-101 en miastenia gravis generalizada, actualmente en un ensayo registral de fase 2/3 con datos interinos de fase 2 que muestran mejoras sostenidas en la puntuación de la enfermedad y con reclutamiento para fase 3 previsto para finales de 2025. Se esperan datos actualizados en 2026.

Otras aplicaciones en desarrollo incluyen estudios de fase 1 de KYV-101 en esclerosis múltiple, demostrando una penetración prometedora en el sistema nervioso central, y un programa de fase 1/2 en artritis reumatoide resistente al tratamiento que muestra reducciones sustanciales en biomarcadores de la enfermedad y actividad clínica.

KYV-102, el producto de próxima generación de Kyverna fabricado mediante procesamiento rápido de sangre completa propietario, busca mejorar la accesibilidad al evitar requisitos de aféresis y reducir los costos de fabricación. Se espera una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) en el cuarto trimestre de 2025.

Posición financiera y rendimiento en el mercado

La compañía mantenía un balance sólido al 30 de septiembre de 2025, con 171,1 millones de dólares en efectivo y equivalentes, reforzado por un primer $25 millón de dólares de un crédito de $150 millón, extendiendo la capacidad operativa hasta 2027.

El mercado de acciones ha respondido con entusiasmo al lanzamiento de datos de KYSA-8. Las acciones de KYTX cotizaron entre $1.78 y $9.75 en los últimos 12 meses, pero alcanzaron un nuevo máximo de 52 semanas de $12.25 en operaciones previas a la apertura, lo que representa un aumento del 39.52%. Este rendimiento refleja el reconocimiento de los inversores del potencial clínico y comercial de la terapia celular para abordar una población de pacientes desatendida con necesidades médicas insatisfechas.