Crinetics avanza en el tratamiento clave para pacientes adultos con hiperplasia suprarrenal congénita con un hito en la inscripción en la fase 3

Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) ha inscrito a su primer participante en el estudio de fase 3 CALM-CAH, una investigación fundamental sobre Atumelnant, un antagonista del receptor de ACTH en investigación dirigido a la hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH) en adultos. Este hito representa un avance significativo para un trastorno genético raro que interfiere con la función suprarrenal normal y que generalmente requiere terapia de reemplazo con glucocorticoides de por vida.

La carga clínica y la necesidad no satisfecha

La CAH sigue siendo un panorama desafiante en la enfermedad. Los regímenes estándar actuales a menudo producen efectos secundarios sustanciales—incluyendo crecimiento atrofiado, disfunción metabólica y calidad de vida comprometida—mientras ofrecen un control incompleto de la enfermedad. El mecanismo de Atumelnant busca normalizar los andrógenos suprarrenales excesivos y reducir la dependencia de los pacientes de esteroides en dosis altas. Al restaurar el equilibrio hormonal mediante una dosificación oral diaria, la terapia aborda una brecha crítica en las opciones de tratamiento donde los enfoques existentes no logran gestionar adecuadamente las manifestaciones de la enfermedad.

Basándose en éxitos anteriores

El ensayo de fase 3 se basa en datos alentadores de fase 2, que demostraron mejoras rápidas y sostenidas en los biomarcadores de la enfermedad junto con medidas de beneficio clínico. Estos hallazgos en etapas tempranas mostraron reducciones significativas en el exceso de hormonas suprarrenales y una menor dependencia de la terapia con glucocorticoides. El estudio CALM-CAH ahora amplía esta evaluación a una población más amplia de adultos con hiperplasia suprarrenal congénita, con objetivos de eficacia y seguridad centrados en el control hormonal y los resultados clínicos.

Reconocimiento regulatorio y expansión del pipeline

El programa de Crinetics recibió la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la FDA, reforzando la necesidad médica no satisfecha y el potencial comercial. De cara al futuro, la hoja de ruta de desarrollo de la compañía incluye:

• Inicio de la inscripción para BALANCE-CAH, un ensayo de fase 2/3 en pacientes pediátricos, previsto para el cuarto trimestre de 2025
• Datos sobre reducción de glucocorticoides y extensión de 13 semanas esperados a principios de 2026
• Un estudio de fase 2/3 en síndrome de Cushing dependiente de ACTH, con lanzamiento previsto para la primera mitad de 2026

Posición financiera y rendimiento de las acciones

Crinetics cerró el tercer trimestre de 2025 con $1.1 mil millones en efectivo, proporcionando un margen para apoyar las operaciones hasta 2029. Las acciones de CRNX han cotizado entre $24.10 y $56.53 durante el período. La acción cerró su sesión más reciente en $49.31 (subiendo un 2.60%), aunque cayó durante la noche a $48.20 (bajando un 2.52%). La compañía también está avanzando con CRN09682, un candidato de fase 1/2 para ciertos tumores neuroendocrinos y sólidos.

La primera inscripción de paciente ocurrió en diciembre de 2025, marcando la transición de evidencia prometedora en etapas tempranas a pruebas confirmatorias de fase 3 para la terapia de hiperplasia suprarrenal congénita en adultos.