Onvansertib demuestra actividad como agente único en CMML: Datos del Fase 1 de Cardiff Oncology en ASH 2025

Cardiff Oncology, Inc. (CRDF) ha presentado datos preliminares convincentes de eficacia para onvansertib, un novedoso inhibidor oral de PLK1, en el tratamiento de pacientes con leucemia mielomonocítica crónica resistente a tratamientos, en la 67ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología el 8 de diciembre de 2025. La presentación en póster, liderada por el Dr. Mrinal Patnaik de la Mayo Clinic, muestra avances en la resolución de este desafiante trastorno hematológico.

Comprendiendo el Desafío Clínico

La leucemia mielomonocítica crónica representa una malignidad sanguínea rara que difumina la línea entre dos categorías de enfermedades. Exhibe características tanto de síndromes mielodisplásicos—marcados por una producción defectuosa de células sanguíneas—como de neoplasias mieloproliferativas con crecimiento excesivo de células. Esta dualidad crea un escenario clínico particularmente difícil, ya que los pacientes enfrentan una disminución en los recuentos de células sanguíneas junto con un elevado riesgo de transformación a leucemia mieloide aguda. Las opciones de tratamiento actuales siguen siendo limitadas, haciendo que los enfoques terapéuticos novedosos sean de vital importancia.

Diseño del Ensayo y Perfil de Seguridad

El estudio de escalado de dosis de fase 1 incluyó a nueve pacientes que recibieron onvansertib en monoterapia. El fármaco, que seleccionadamente apunta a Polo-like kinase 1 (PLK1)—un regulador crítico de la división celular—demostró un perfil de seguridad manejable. La mayoría de los eventos adversos relacionados con el tratamiento fueron bien tolerados, sin señales de seguridad importantes emergiendo del limitado grupo de pacientes.

Señales de Eficacia y Mecanismo

Aproximadamente el 40% de los pacientes mostró una eficacia preliminar, un hallazgo notable en esta población difícil de tratar. Un paciente alcanzó una respuesta medular óptima con la dosis de 9 mg/m², validando el potencial de onvansertib como agente único en malignidades hematológicas. Estos resultados complementan observaciones anteriores en cáncer de pulmón de células pequeñas, sugiriendo que la inhibición de PLK1 puede superar mecanismos de resistencia en indicaciones tanto hematológicas como de tumores sólidos.

Estrategia de Desarrollo Más Amplia

Aunque Cardiff Oncology ha decidido no continuar con el desarrollo en CMML en este momento, la estrategia de la cartera de la compañía sigue siendo ambiciosa. El enfoque principal se centra en combinar la inhibición de PLK1 con tratamientos estándar en cáncer colorrectal metastásico con mutación RAS. Además, se están llevando a cabo ensayos iniciados por investigadores que exploran este enfoque en adenocarcinoma ductal pancreático metastásico, cáncer de pulmón de células pequeñas y cáncer de mama triple negativo.

Respuesta del Mercado

Las acciones de CRDF respondieron positivamente a la actualización, cerrando la sesión anterior en $2.34, lo que representa una ganancia del 10.90%, con una mayor apreciación a $2.35 en operaciones posteriores al cierre. En los últimos doce meses, la acción ha oscilado entre $1.90 y $5.64, reflejando el sentimiento del mercado respecto al progreso clínico de la compañía y el potencial de su cartera.