TransCon CNP的FDA监管时间表延长，Ascendis Pharma推进软骨发育不良治疗

Ascendis Pharma A/S (ASND) 宣布，美国食品药品监督管理局已将对TransCon CNP的审查完成日期推迟三个月，新的目标日期为2026年2月28日。原定于2025年11月30日完成的审查延迟，源于FDA需要对公司于2025年11月5日提交的额外上市后要求材料进行全面评估。

了解软骨发育不良及当前治疗空白

软骨发育不良是一种影响全球超过25万人的重大遗传性疾病。这种骨骼发育异常不仅表现为比例失调的矮小，还常引发严重的并发症，影响肌肉功能、神经系统和心肺健康。软骨发育不良的罕见性和严重性凸显了安全有效治疗方案的迫切需求。

目前的治疗方案仍然有限。由BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 推出的Voxzogo，是唯一获得FDA批准用于儿童软骨发育不良患者的疗法，需每日皮下注射。这种每日一次的用药方案虽然有效，但对于需要长期治疗的家庭来说，存在依从性挑战。

TransCon CNP：用药便利的潜在变革者

Ascendis Pharma的研究候选药物，名为Navepegritide或TransCon CNP，是一种C型钠尿肽（CNP）的实验性前药。该药的显著特点在于其给药方案：每周一次的皮下注射，而非每日用药。

如果获得FDA批准，TransCon CNP有望重塑儿童软骨发育不良的治疗模式，提供更优的便利性，同时不影响安全性和有效性。减少注射频次解决了每日用药方案中存在的根本护理难题，有望改善患者的长期用药依从性和生活质量。

市场前景与投资者观点

三个月的监管延期反映了FDA在需要仔细评估额外信息时的标准程序，并不意味着审批存在困难。这一时间调整为Ascendis Pharma提供了持续展示全面安全性和有效性数据的机会，以支持其潜在益处。

ASND的股价在当前交易期间表现出波动。在本次公告当天，股价下跌2.38%，收于206.65美元，反映了生物制药行业中监管时间调整的典型市场反应。