FDA批准Advicenne的Sibnayal在罕見腎臟疾病中的實質性審查階段

法國製藥公司Advicenne SA (ALDVI.PA)已達成一個重要的監管里程碑：FDA正式批准其針對遠端腎小管酸中毒治療的新藥申請（NDA）審查流程。該候選療法Sibnayal——一種結合檸檬酸鉀和碳酸鉀的固定劑量配方——現已進入密集審查階段，監管專家預計此階段將持續至2026年9月。

在完成標準的60天初步評估後，監管流程加速，正式提交NDA的日期為2025年11月2日。FDA已將2026年9月3日定為PDUFA目標行動日期，標誌著此罕見腎臟疾病療法的實質審查流程預計將於此日期結束。

透過全球數據整合的策略優勢

Advicenne提交的獨特之處在於其505(b)(2)監管策略，該策略利用在歐洲試驗中產生的臨床證據。這種方法使公司能夠參考現有的歐洲臨床數據，同時追求在歐洲重新獲得市場授權——一種雙軌策略，強化了針對全球遠端腎小管酸中毒的整體證據包。

審查階段的承諾

由首席執行官Didier Laurens領導的公司強調在關鍵評估窗口期間的決心：“實質審查階段是我們展示Sibnayal為遠端腎小管酸中毒患者帶來重要進展的機會。我們已準備好全面且迅速地回應FDA的每一個詢問。我們的願望始終如一——為遠端腎小管酸中毒患者、他們的家庭以及美國更廣泛的護理體系提供一個專為此疾病設計的治療選擇。”

此批准時間表使2026年成為決定這款專用配方是否將成為美國首款專為管理遠端腎小管酸中毒而設的療法的關鍵年份，對於患者群體來說，這是一個具有重大意義的發展，因為他們的目標治療選擇有限。