Ascendis Pharma的軟骨發育不良治療面臨FDA審查延遲——對競爭意味著什麼

Ascendis Pharma A/S (ASND) 本週宣布，其研發療法 TransCon CNP (也稱為 Navepegritide) 的監管批准將比預期更長時間。FDA 已要求額外三個月的審查期，將決策截止日期從 2025 年 11 月 30 日延後至 2026 年 2 月 28 日。該機構指出，這是因為需要對公司於 11 月初提交的上市後要求資料進行徹底評估。

臨床挑戰：為何軟骨發育不良重要

軟骨發育不良是一個重大的未滿足醫療需求，影響全球超過25萬人。這種遺傳疾病會導致骨骼異常，特徵是嚴重限制的生長，以及肌肉功能、神經系統調節和心肺健康的併發症。目前的治療選擇仍然有限，任何獲批的療法對於兒科患者及其家庭來說都是重大突破。

TransCon CNP 與現有標準的差異

TransCon CNP 作為 C 型利鈉肽的前藥製劑，設計為每週一次的皮下注射。這種劑量便利性與由 BioMarin Pharmaceutical 製造的 Voxzogo 不同，後者目前是唯一獲得 FDA 批准用於兒童的軟骨發育不良治療，但需要每日注射。如果 TransCon CNP 獲得監管批准，將能為患者提供較少頻率的給藥方案，同時保持療效、安全性和耐受性。

市場影響與股價表現

批准決策的延遲反映了該專門治療領域內的競爭激烈程度。ASND 的股價在過去一年內在 $118.03 和 $223.18 之間波動，週二收盤價為 $206.65，較前一交易日下跌了約 2.38%。延長的審查時間增加了不確定性，但也為 Ascendis 提供了額外時間來強化其監管申請，以迎接修訂後的 2 月截止日期。

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