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## Capricor的Deramiocel在關鍵性DMD試驗中展現心血管潛力,提振市場信心
Capricor Therapeutics Inc. (CAPR) 在週三向投資者傳遞了令人鼓舞的消息,宣布其針對Duchenne肌營養不良症的候選療法Deramiocel的第3階段HOPE-3試驗取得積極結果。市場立即做出反應,股價在盤前交易中上漲超過14%,反映投資者對這一臨床里程碑的熱情。
該試驗的成功集中在Deramiocel的雙重益處特性。在為期12個月的研究期間,該療法展現出骨骼和心臟方面的改善,達到統計學顯著性,同時具有重要的臨床相關性。這一成就尤為值得注意,因為Duchenne心肌病是DMD患者死亡的主要推動因素——在罕見疾病領域中是一個亟待解決的醫療需求。
**臨床意義與治療前景**
使這一結果尤為引人注目的是,Deramiocel有潛力成為首創的治療方法,專注於DMD的心臟併發症。它不僅針對肌肉退化,還獨特地處理疾病中常導致致命的心臟相關問題。HOPE-3的安全性和耐受性數據良好,與早期臨床經驗的結果一致,表明該療法在不同研究人群中保持穩定的風險-收益比。
**監管路徑展望**
目前的監管方向集中在與FDA的接洽。Capricor在7月收到Deramiocel的生物製劑許可申請的完整回覆信(Complete Response Letter),表示在獲得批准前需要額外的數據。公司此前已與FDA協調了其回應策略,並計劃將HOPE-3的結果納入重新提交的方案中。這一策略利用近期的積極數據來解決之前的監管疑慮。
在此公告之前,Capricor的股價收於6.36美元,較週二下跌4.36%,週三的漲幅成為該生技公司追求這一創新DMD療法的動能逆轉。