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活動時間:2025/12/31 18:00 — 2026/01/15 23:59(UTC+8)
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1️⃣ 帶話題 #我的2026第一条帖 發帖,內容字數需要不少於 30 字
2️⃣ 內容方向不限,可以是以下內容:
寫給 2026 的第一句話
新年目標與計劃
Web3 領域探索及成長願景
注意事項
• 禁止抄襲、洗稿及違
基因療法突破:4D-710在囊性纖維化治療中展現持續的臨床成果
4D Molecular Therapeutics (FDMT) 剛剛公布了一份令人信服的第一階段數據,引起了生技界的關注。該公司實驗性的基因療法候選藥物 4D-710 在囊性纖維化患者中展現出明顯的肺功能改善——這是一個一直難以找到有效治療方案的族群。
AEROW 試驗的關鍵數據點
令人矚目的是:第一階段的 AEROW 研究涉及無法耐受或未對傳統 CFTR 調節劑療法產生反應的囊性纖維化患者。這些患者目前的治療手段基本上已經遺棄了他們。4D-710 透過兩個關鍵指標——預測一秒用力呼氣量百分比 (ppFEV1) 和 肺清除指數 (LCI2.5)——提供了可衡量的呼吸改善,且在選定的第二階段劑量水平上都展現出具有臨床意義的增益。
更重要的是,轉基因的表達在治療範圍內持續至少一年,暗示 4D-710 不僅僅是一時的解決方案,而可能是一個持久的干預措施。
FDMT 的下一步
公司正推進第二階段的擴展招募,預計在2026年中完成劑量遞增組,並在2026年下半年提供全面的計畫更新。這個時間表使得 4D Molecular Therapeutics 若數據持續可靠,有望保持穩定的動能。
市場也注意到了——FDMT 股價週二上漲5.21%,收於$11.52,反映投資者對該計畫的信心。
這對於一個難以治療的患者族群來說,是一個具有意義的進展,也再次強調基因療法為生技界最受關注的創新前沿之一。