Cinq actions de tests génétiques et leaders en thérapie génique redéfinissant l'investissement en biotechnologie en 2025-2026

Le secteur de la génétique continue de jouer un rôle fondamental dans l’avancement de l’industrie des sciences de la vie dans son ensemble. Les découvertes récentes sur les facteurs génétiques à l’origine des maladies, associées à des avancées révolutionnaires dans la technologie de dépistage génétique, ont créé des opportunités sans précédent pour les entreprises de biotechnologie axées sur la médecine de précision. Le dépistage génétique a connu une expansion remarquable au cours des dernières années, stimulée par l’innovation technologique, la prévalence croissante des maladies chroniques et la demande croissante de solutions thérapeutiques dans des domaines présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits. La thérapie génique représente l’un des moteurs de croissance les plus prometteurs dans cet espace, avec un marché mondial évalué à environ 8,98 milliards de dollars US en 2024 et prévu pour atteindre 57,13 milliards de dollars US d’ici 2034 — ce qui correspond à un taux de croissance annuel composé robuste de 18,52 pour cent. Pour les investisseurs intéressés par les actions de dépistage génétique, cette trajectoire de croissance explosive offre des opportunités convaincantes dans plusieurs segments de l’écosystème de la thérapie génique.

La convergence de l’innovation en dépistage génétique et en thérapie génique

L’intersection du dépistage génétique et de la thérapie génique a fondamentalement remodelé la façon dont les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques abordent le développement de traitements. Plutôt que de se limiter aux médicaments conventionnels ou aux interventions chirurgicales, les professionnels de la santé modernes ont désormais la capacité de mettre en œuvre la thérapie génique au niveau cellulaire — en remplaçant efficacement les gènes défectueux par des alternatives fonctionnelles afin de potentiellement guérir les maladies plutôt que de simplement gérer les symptômes. Ce changement de paradigme a attiré des capitaux et des talents importants dans le secteur des actions de dépistage génétique.

Les cinq entreprises cotées au NASDAQ présentées ici représentent différentes approches dans l’univers des actions de dépistage génétique, chacune utilisant des plateformes propriétaires pour traiter des maladies génétiques rares, des troubles neurologiques et des troubles musculaires. Toutes ont été sélectionnées en fonction d’une capitalisation boursière dépassant 50 millions de dollars US et ayant montré des progrès cliniques au début de 2025.

Pionniers de la thérapie à base d’ARN : Avidity et Wave Life Sciences

Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) se distingue comme un acteur prometteur dans le secteur des actions de dépistage génétique grâce à sa plateforme innovante d’anticorps conjugés à des oligonucléotides (AOC). La pipeline de la société cible trois maladies musculaires rares : la dystrophie myotonique de type 1, la dystrophie musculaire de Duchenne et la dystrophie facioscapulohumérale. En 2024, Avidity a montré une dynamique clinique constante — obtenant en février la désignation de maladie rare pédiatrique par la FDA pour AOC 1044, suivie en mai d’une désignation de thérapie innovante pour son programme principal AOC 1001. À la mi-année, la société a publié des données de Phase 1/2 montrant des réductions inédites de l’expression génique dépassant 50 %, avec un profil de sécurité positif. Les actions ont connu une hausse significative, atteignant un sommet annuel proche de 52,50 dollars US en novembre après la présentation de ses premiers candidats en cardiologie de précision. (Données historiques des actions à la fin 2024)

Wave Life Sciences (NASDAQ:WVE) représente une autre opportunité intéressante dans le secteur des actions de dépistage génétique via sa plateforme PRISM, ciblant à la fois des maladies rares et des troubles génétiques courants. La pipeline clinique de Wave inclut la dystrophie musculaire de Duchenne, la déficience en alpha-1 antitrypsine, la maladie de Huntington, ainsi que des travaux précliniques dans le domaine des thérapeutiques contre l’obésité. En 2024, la société a connu deux moments clés : des données intermédiaires positives de Phase 2 sur WVE-N531 en septembre, et surtout, des données de preuve de mécanisme issues de l’essai RestorAATion-2, démontrant une « première édition thérapeutique d’ARN chez l’humain ». Ces succès ont suscité un vif intérêt des investisseurs, avec des actions atteignant environ 16,44 dollars US en novembre.

Leaders en édition génétique et thérapies avancées

UniQure (NASDAQ:QURE) s’est imposée comme un pionnier dans le domaine des thérapies géniques approuvées par la FDA, ayant obtenu l’approbation de Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) — la première thérapie génique approuvée au monde pour l’hémophilie B — en novembre 2022. Pour les investisseurs en actions de dépistage génétique cherchant une validation réglementaire établie, le parcours d’UniQure est remarquable. La pipeline actuelle de la société couvre la maladie de Huntington, l’épilepsie temporale réfractaire, la SLA et la maladie de Fabry. En 2024, UniQure a montré une forte dynamique grâce à des données positives de Phase 1/2 pour AMT-130 dans la maladie de Huntington (juillet) et à un accord de la FDA pour une voie d’approbation accélérée (décembre). Walid Abi-Saab, directeur médical d’UniQure, a souligné l’importance : « C’est une étape importante pour la communauté atteinte de la maladie de Huntington, car cela nous met sur la voie la plus rapide et efficace pour délivrer une thérapie potentiellement révolutionnaire. » La valorisation des actions a augmenté en conséquence, atteignant 18,05 dollars US début janvier 2025.

Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO) poursuit plusieurs plateformes de thérapie génique ciblant des maladies neurologiques graves. En juillet 2024, la société a annoncé des résultats positifs de Phase 3 pour giroctocogene fitelparvovec dans l’hémophilie A, développée en partenariat avec Pfizer. Cela a entraîné une hausse notable des actions, atteignant environ 0,92 dollar US. Un autre moment clé est survenu en octobre, lorsque la FDA a accordé à Sangamo une voie d’approbation accélérée pour sa thérapie génique propriétaire ST-920 ciblant la maladie de Fabry. Cependant, il faut noter que le 30 décembre 2024, Sangamo a subi un revers important lorsque Pfizer a mis fin à leur collaboration, reprenant les droits, ce qui a provoqué une contraction temporaire du prix de l’action.

Plateformes émergentes en thérapie génétique

Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK) utilise sa plateforme propriétaire TANGO (targeted augmentation of nuclear gene output) pour développer des oligonucléotides antisens visant à restaurer les niveaux de protéines dans les maladies génétiques. Le candidat principal, zorevunersen (STK-001), cible le syndrome de Dravet, une épilepsie génétique sévère, avec un développement secondaire dans l’atrophie optique autosomique dominante. En mars 2024, Stoke a publié des données clés soutenant le potentiel modificateur de la maladie de STK-001, suivies en septembre de données positives de Phase 1/2, et en décembre d’une désignation de thérapie innovante par la FDA. Ces réalisations ont placé Stoke parmi les actions de dépistage génétique les plus prometteuses dans le segment des maladies rares.

Considérations d’investissement pour les actions de dépistage génétique

Pour ceux qui évaluent les actions de dépistage génétique comme opportunités d’investissement, plusieurs thèmes ressortent de cette analyse. Premièrement, le secteur montre des progrès cliniques tangibles — plusieurs programmes en phase avancée progressent vers des décisions réglementaires en 2025-2026. Deuxièmement, il existe une différenciation entre les plateformes et les approches thérapeutiques, suggérant des opportunités sélectives plutôt qu’un secteur global. Troisièmement, l’accélération des processus réglementaires (désignations de thérapie innovante, de maladie rare, approbations accélérées) semble devenir plus courante, ce qui pourrait réduire les délais entre développement et commercialisation.

Les investisseurs en actions de dépistage génétique doivent rester attentifs aux publications de données cliniques, aux décisions réglementaires de la FDA et aux partenariats, car ces événements ont historiquement généré une volatilité importante des cours. La thèse fondamentale qui motive l’intérêt pour cet espace — un marché adressable massif combiné à des avancées technologiques en médecine génétique — demeure intacte, même si la réussite individuelle des entreprises reste essentielle pour la réussite de l’investissement.

Déclaration de transparence : Aucun intérêt d’investissement direct dans aucune des sociétés mentionnées dans cette analyse.