La percée du traitement DMD de Capricor entraîne une hausse des actions après le succès d'un essai clé

Capricor Therapeutics (CAPR) a révélé une étape majeure mercredi : son programme Deramiocel a réussi l’objectif principal dans l’essai de phase 3 HOPE-3, marquant une avancée significative dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Le marché a réagi de manière décisive, avec une hausse de plus de 14 % des actions en heures de pré-marché — un retournement brutal par rapport à la baisse de 4,36 % de mardi qui avait laissé l’action à 6,36 $.

Le succès de l’essai repose sur des améliorations cliniquement et statistiquement significatives tant de la fonction squelettique que cardiaque sur la période de 12 mois de l’étude. Ce double bénéfice positionne Deramiocel comme une option thérapeutique potentielle de première classe ciblant la cardiomyopathie de Duchenne, qui reste le principal facteur de mortalité chez les patients atteints de DMD. Contrairement à de nombreuses approches expérimentales, Deramiocel a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable, conforme à l’expérience clinique antérieure de la société.

Ce qui rend ce développement particulièrement remarquable, c’est son impact potentiel sur un besoin médical non satisfait. Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne disposent actuellement de options thérapeutiques limitées, et les solutions traitant les complications cardiaques représentent une lacune critique dans la disponibilité des traitements. Les données de HOPE-3 fournissent des preuves solides de l’efficacité de Deramiocel dans ce domaine.

La prochaine étape de Capricor consiste à exploiter ces données d’essai pour répondre à la lettre de réponse complète (Complete Response Letter) que la FDA a émise en juillet concernant la demande de licence biologique de Deramiocel. La société a déjà coordonné avec des représentants de la FDA, se positionnant pour intégrer les résultats de HOPE-3 dans une nouvelle soumission complète. Cette voie pourrait accélérer l’approbation réglementaire et rapprocher la thérapie DMD de l’accès des patients.

Pour les investisseurs et les défenseurs des patients DMD, cette annonce souligne l’engagement de Capricor à faire progresser les thérapeutiques de précision dans les maladies génétiques rares. La validation de la phase 3 transforme Deramiocel d’un candidat prometteur en un actif quasi-commercial doté d’un soutien clinique significatif.