CASGEVY affiche des performances cliniques cohérentes chez la population pédiatrique plus jeune, âgée de 5 à 11 ans

Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq : VRTX) a dévoilé de nouvelles preuves cliniques pour CASGEVY (exagamglogene autotemcel), avec des résultats démontrant des résultats thérapeutiques comparables chez les enfants de 5 à 11 ans diagnostiqués avec une drépanocytose sévère (SCD) ou une bêta-thalassémie transfusion-dépendante (TDT). Il s’agit de la première lecture de données cliniques pour cette cohorte pédiatrique élargie, marquant une étape importante dans l’élargissement de l’accès à la thérapie par édition génétique aux jeunes patients.

La cohérence des données renforce le potentiel clinique

Les profils d’efficacité et de sécurité documentés dans le groupe d’âge 5-11 ans s’alignent avec les preuves solides de bénéfice-risque établies précédemment chez les adolescents et les adultes de 12 ans et plus. Cette cohérence renforce la position de CASGEVY en tant que traitement transformateur qui maintient son potentiel thérapeutique à travers diverses tranches d’âge. La cohérence des résultats dans les deux populations suggère que le mécanisme et la durabilité de la thérapie restent fiables chez les patients plus jeunes.

Calendrier réglementaire et expansion géographique

Vertex prévoit de lancer des dépôts réglementaires complets pour CASGEVY dans la population pédiatrique 5-11 ans au cours du premier semestre 2026. Cette stratégie d’expansion reflète l’engagement de l’entreprise à démocratiser l’accès aux thérapies par édition génétique chez les jeunes patients qui n’ont actuellement pas d’options de traitement approuvées. Actuellement, CASGEVY détient une approbation réglementaire pour les patients âgés de 12 ans et plus dans plusieurs juridictions : États-Unis, Grande-Bretagne, États membres de l’Union européenne, Arabie Saoudite, Bahreïn, Koweït, Qatar, Canada, Suisse et Émirats arabes unis.

Présentation des données cliniques

L’ensemble complet des données, ainsi que des informations de suivi prolongé provenant de populations de patients plus âgées, sera présenté lors de la réunion annuelle de l’American Society of Hematology (ASH), fournissant à la communauté médicale des preuves complètes pour soutenir la prise de décision clinique et les protocoles de traitement pour les patients atteints de troubles sanguins.