QTORIN Gel de Rapamycine démontre une efficacité clinique dans l'étude de phase 2 sur la malformation veineuse

Palvella Therapeutics, Inc. (PVLA) a dévoilé des résultats encourageants issus de son étude de phase 2 TOIVA évaluant le gel anhydre de rapamycine QTORIN 3,9 % comme option de traitement pour les malformations veineuses cutanées — lésions cutanées congénitales qui s’aggravent progressivement tout au long de la vie du patient. La formulation topique a été appliquée une fois par jour pendant une phase de traitement de 12 semaines, avec une extension de surveillance supplémentaire de 12 semaines.

Profil d’efficacité clinique et de sécurité

L’essai a démontré un bénéfice thérapeutique substantiel selon des critères de mesure clés. Parmi les participants à l’étude, 73 % ont obtenu une amélioration mesurable selon l’échelle d’évaluation globale du chercheur pour les malformations veineuses cutanées (cVM-IGA) à la semaine 12. De plus, deux tiers des patients (67 %) ont reçu des évaluations de Très Amélioré ou Significativement Amélioré, indiquant des réponses cliniquement significatives. Palvella a rapporté que les critères d’efficacité ont atteint une signification statistique sur plusieurs paramètres, englobant à la fois des mesures d’amélioration dynamique et d’évaluation de la gravité des lésions statiques.

Il est important de noter que le rapamycine QTORIN a démontré un profil de sécurité favorable, sans événements indésirables graves liés au médicament documentés durant la période de l’étude. Ce bilan de sécurité renforce le profil du candidat pour un développement continu.

Perspectives réglementaires et réponse du marché

Suite à ces succès en phase 2, Palvella prévoit de dialoguer avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant une éventuelle désignation de Thérapie Innovante (Breakthrough Therapy Designation) et la conception d’un essai pivot de phase 3. La FDA avait précédemment accordé le statut de Fast Track à la rapamycine QTORIN, reconnaissant le besoin médical non satisfait dans le traitement des malformations veineuses.

Les acteurs du marché ont réagi positivement à cette étape clinique. Les actions PVLA ont gagné 3 % lors des échanges avant ouverture suite à l’annonce, consolidant la progression de 1,86 % de vendredi qui a porté l’action à 98,58 $ à la clôture. Le statut de double désignation réglementaire positionne la rapamycine QTORIN pour un développement accéléré en vue d’une approbation commerciale potentielle.