QTORIN Gel à la Rapamycine montre une efficacité encourageante dans le traitement des malformations veineuses, révèle Palvella Therapeutics

Palvella Therapeutics a dévoilé des données convaincantes de l’essai de phase 2 pour sa formulation topique de rapamycine, QTORIN 3,9 %, qui cible les malformations veineuses cutanées — des affections chroniques et congénitales de la peau qui s’aggravent avec le temps et persistent indéfiniment.

Résultats de l’essai montrant une forte réponse clinique

L’étude TOIVA a évalué QTORIN rapamycine appliqué une fois par jour sur les zones affectées pendant une période de traitement de 12 semaines, avec une phase de surveillance supplémentaire de 12 semaines. Les résultats ont été solides : près des trois quarts des participants (73%) ont montré une amélioration mesurable selon l’échelle d’évaluation globale du chercheur pour les malformations veineuses cutanées, tandis que deux tiers (67%) ont obtenu des évaluations de Statut Amélioré ou Très Amélioré.

Profil de sécurité soutenant un développement supplémentaire

Au-delà des métriques d’efficacité, la formulation de rapamycine a démontré une tolérance solide. Notamment, aucun événement indésirable grave lié au médicament n’a été documenté tout au long de l’essai, renforçant la possibilité d’une avancée.

Validation statistique et voie réglementaire à suivre

Les résultats ont atteint les seuils de signification statistique sur plusieurs critères cliniques — tant pour les trajectoires d’amélioration dynamique que pour les mesures de gravité de base. Sur la base de ces résultats de phase 2, Palvella Therapeutics prévoit de dialoguer avec la direction de la FDA pour explorer une éventuelle désignation de Thérapie Innovante (Breakthrough Therapy) et commencer à planifier une étude pivot de phase 3. La FDA avait précédemment désigné QTORIN rapamycine pour un examen en Fast Track dans l’indication de malformation veineuse.

Réaction du marché

Suite à l’annonce, l’action de Palvella Therapeutics a gagné en dynamisme lors des activités pré-marché, augmentant de plus de 3 % par rapport à la clôture de vendredi à 98,58 $, une séance qui elle-même a enregistré une hausse de 1,86 %.

Avertissement : Cette analyse représente un commentaire indépendant et ne reflète pas les positions officielles des plateformes ou bourses de marché.