BEAM Therapeutics vs Intellia Therapeutics : Quelle entreprise de modification génétique mérite votre attention dans votre portefeuille ?

Le secteur de la biotechnologie de l’édition génétique a suscité un engouement considérable parmi les investisseurs, notamment autour de deux développeurs en phase clinique poursuivant des stratégies thérapeutiques divergentes. Intellia Therapeutics NTLA et Beam Therapeutics BEAM représentent des approches contrastées dans ce domaine en rapide évolution, chacune présentant des profils risque-rendement distincts. Pour déterminer quelle action correspond le mieux à votre thèse d’investissement, examinons ce qui fait le succès de chaque entreprise.

La Course au Pipeline : Le stade de développement compte

Intellia est plus avancée dans la courbe de commercialisation avec deux candidats in vivo en phase avancée actuellement dans des essais pivotaux. Le principal actif de la société, lonvo-z (anciennement NTLA-2002), a intégré l’étude de phase III HAELO comme traitement potentiel en une seule injection pour l’angio-œdème héréditaire (HAE) — un trouble génétique rare — en supprimant l’activité de la kallikréine plasmatique et en empêchant les attaques d’HAE. Le recrutement s’est terminé en septembre, avec une lecture des résultats principaux attendue à la mi-2026 et une commercialisation potentielle ciblée pour le premier semestre 2027.

En revanche, le pipeline de Beam reste principalement en phase de développement précoce à intermédiaire, bien que la société poursuive une approche thérapeutique plus diversifiée couvrant à la fois les modalités ex vivo et in vivo. Cette diversification plus large du portefeuille pourrait servir de couverture contre l’échec d’un programme individuel, mais elle implique également des délais plus longs pour la génération de revenus.

Différenciation technologique : Édition de base vs approches CRISPR plus larges

La plateforme propriétaire d’édition de base de Beam représente une approche techniquement différenciée de la médecine génétique. Les candidats de la société — notamment BEAM-101 pour la drépanocytose, qui génère actuellement des signaux encourageants en matière de sécurité et d’efficacité — reposent sur des modifications de précision évitant les cassures double brin de l’ADN, ce qui pourrait réduire les effets hors cible.

Les premiers résultats de l’essai de BEAM-101 ont montré des augmentations robustes et durables de l’hémoglobine fœtale avec des réductions de l’hémoglobine falciforme. La FDA a récemment attribué à ce candidat des désignations de médicament orphelin et de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT). De plus, BEAM-103, un anticorps monoclonal anti-CD117 expérimental, a récemment commencé à administrer des doses dans une étude de phase I chez des volontaires sains pour le traitement de la drépanocytose.

Intellia, quant à elle, a placé ses paris stratégiques sur l’édition génétique in vivo — une approche plus techniquement difficile mais potentiellement plus élégante que l’extraction et la modification de cellules hors du corps.

La question de la sécurité : Une divergence majeure dans les profils de risque

Intellia a rencontré un obstacle important lorsque la FDA a imposé une suspension clinique sur deux essais en phase avancée, nex-z (MAGNITUDE et MAGNITUDE-2), suite à des rapports d’élévations de transaminases hépatiques de grade 4 chez des patients atteints d’amylose à transthyrétine (ATTR). Au début novembre, Intellia a indiqué que cet effet indésirable concernait moins de 1 % des patients recrutés dans MAGNITUDE, sans événements similaires dans le second essai. Cependant, ce revers a injecté une incertitude considérable dans le calendrier et la viabilité ultime de nex-z, qui est co-développé avec Regeneron Pharmaceuticals.

Le profil de sécurité de Beam, en revanche, n’a pas encore été confronté à des défis réglementaires comparables, bien que la surveillance continue de ses programmes cliniques reste essentielle.

Santé financière et runway de trésorerie

Les deux sociétés ne disposent pas encore de produits générant des revenus approuvés, rendant la gestion de la trésorerie cruciale. Intellia a lancé une restructuration stratégique début 2025, en arrêtant certains programmes de recherche (y compris NTLA-3001 pour la maladie pulmonaire liée à l’AATD), et prévoit des réductions de personnel d’environ 27 % avant la fin de l’année pour prolonger son runway.

Beam maintient des partenariats avec les géants pharmaceutiques Eli Lilly et Pfizer, générant des revenus de collaboration qui aident à compenser la consommation de trésorerie. Cependant, ces partenariats créent un risque de dépendance — tout litige majeur pourrait impacter de manière significative la situation financière de la société.

Valorisation et sentiment du marché racontent des histoires différentes

La performance depuis le début de l’année diverge fortement : les actions BEAM ont gagné 1 %, tandis que NTLA a chuté de 27 %, sous-performant la croissance globale du secteur biotech d’environ 20 %. Sur le plan de la valorisation, BEAM se négocie à un ratio prix/valeur comptable de 2,63 contre 1,22 pour NTLA, ce qui suggère que le marché a intégré un optimisme accru pour Beam malgré son pipeline plus précoce.

Les estimations consensuelles reflètent ce sentiment : les prévisions de ventes pour 2025 de BEAM impliquent une baisse de 37 % en glissement annuel avec une légère amélioration des pertes par action, tandis que celles de NTLA prévoient une baisse de seulement 4 % en glissement annuel, avec une réduction de 24 % des pertes par action. Les estimations de pertes pour la période 2025-2026 des deux sociétés ont récemment évolué — s’élargissant pour BEAM et se resserrant pour NTLA — indiquant un changement dans la conviction des analystes.

La décision d’investissement : Prime de sécurité vs proximité clinique

Les deux sociétés portent actuellement une note Zacks Rank #3 (Hold), reflétant des profils risque-rendement équilibrés. Cependant, Beam Therapeutics se distingue comme le choix le plus prudent malgré sa valorisation premium. Alors que le pipeline avancé d’Intellia semble prêt pour des résultats cliniques à court terme et une entrée potentielle sur le marché, le revers de sécurité de nex-z a jeté une ombre sur la confiance dans l’exécution.

La double orientation de Beam sur les thérapies ex vivo (comme BEAM-101) et les candidats in vivo (BEAM-301 pour GSD1a et BEAM-302 pour AATD) offre une plus grande flexibilité. La récente dynamique positive du cours de BEAM, combinée à ses progrès cliniques et au soutien des partenariats, suggère que la fondation se construit pour une appréciation durable à mesure que les programmes du pipeline progressent dans les phases de développement.

Pour les investisseurs prudents, avec un horizon temporel de plusieurs années, Beam Therapeutics présente un profil risque-rendement plus équilibré, malgré la nécessité de patience avant que des validations commerciales significatives ne soient atteintes.