Dyne's Rostudirsen prouve son efficacité dans la DMD ; la progression du pipeline se rapproche de plusieurs validations réglementaires

Dyne Therapeutics redéfinit le paysage des maladies neuromusculaires rares, avec son candidat principal Zeleciment rostudirsen qui gagne en momentum dans la lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne. La pipeline de l’entreprise en phase clinique est désormais positionnée pour atteindre plusieurs jalons réglementaires au cours des 18 prochains mois.

Données révolutionnaires DELIVER valident la stratégie contre la DMD

Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) a démontré un impact thérapeutique significatif dans l’essai de phase 1/2 DELIVER de Dyne, marquant un moment clé pour l’approche de saut d’exon 51. Dans la cohorte d’expansion pour l’enregistrement, le médicament a obtenu une augmentation statistiquement significative de 5,46 % des niveaux de dystrophine à six mois — une protéine critique dont l’absence définit la DMD, un trouble génétique lié à l’X affectant la structure musculaire et la fonction neurologique.

Au-delà des niveaux de protéines, les données ont montré des améliorations cliniquement pertinentes dans les évaluations fonctionnelles, avec une stabilité de la fonction pulmonaire maintenue tout au long de la période d’observation de 24 mois. Ce profil d’efficacité soutenu, combiné à un bilan de sécurité favorable, permet à Dyne d’avancer de manière agressive.

Chemin accéléré vers les patients : objectif de lancement en 2027

S’appuyant sur le succès de DELIVER, Dyne prévoit de soumettre une demande de licence biologique (BLA) à la FDA au deuxième trimestre 2026, en vue d’une approbation accélérée pour la DMD. La société prévoit également de lancer un essai mondial de phase 3 durant le même trimestre pour soutenir les voies réglementaires internationales. Si la révision prioritaire est accordée, Dyne s’attend à ce que Zeleciment rostudirsen puisse être disponible en pharmacie d’ici le premier trimestre 2027.

L’essai ACHIEVE ajoute un second catalyseur pour la dystrophie myotonique

Alors que la DMD domine l’attention à court terme, Dyne fait également progresser Zeleciment basivarsen (DYNE-101) dans la dystrophie myotonique de type 1 via l’essai ACHIEVE. La cohorte d’expansion pour l’enregistrement, utilisant le temps d’ouverture de la main en vidéo comme critère principal, recrute des patients avec une finalisation prévue pour le début du deuxième trimestre 2026. Une soumission potentielle de BLA pour la dystrophie myotonique de type 1 pourrait suivre au début du troisième trimestre 2027, créant une fenêtre d’approbation échelonnée pour deux indications distinctes.

Renforcement de la capacité financière pour l’exécution

Dyne a clôturé le troisième trimestre 2025 avec 791,9 millions de dollars en liquidités et valeurs mobilières, renforçant sa capacité à mener à bien ses programmes cliniques jusqu’à l’approbation réglementaire. La société a également lancé une offre publique souscrite de $300 millions de actions ordinaires, consolidant davantage sa position financière pour faire avancer sa pipeline et couvrir ses coûts opérationnels.

La performance boursière reflète l’optimisme des investisseurs

Depuis juillet 2025, lorsque DYN se négociait autour de 9,50 $, l’action a connu une appréciation significative pour atteindre 22,20 $ à la clôture d’hier, soit une hausse quotidienne de 9,47 %. La hausse souligne la confiance du marché dans l’exécution clinique et la stratégie réglementaire de Dyne pour deux indications de maladies rares.