Crinetics lance l'essai CAREFNDR pour évaluer le potentiel du Paltusotine dans la prise en charge du syndrome carcinoïde

Crinetics Pharmaceuticals a lancé une étude clinique de phase 3 emblématique évaluant le Paltusotine comme option de traitement du syndrome carcinoïde chez les patients adultes. L’essai multicentrique, désigné CAREFNDR, reflète l’expansion de la société de PALSONIFY (Paltusotine) au-delà de son application actuellement approuvée dans l’acromégalie, où le médicament a démontré une forte efficacité après l’approbation de la FDA en septembre 2025.

Comprendre le besoin clinique

Le syndrome carcinoïde apparaît chez environ un cinquième des patients diagnostiqués avec des tumeurs neuroendocrines, se produisant principalement lorsque les malignités métastasent au foie. Les patients souffrent fréquemment de symptômes invalidants, notamment des épisodes de flush et de diarrhée chronique, qui compromettent considérablement le fonctionnement quotidien et la qualité de vie. Les protocoles de traitement existants reposent sur des médicaments injectables mensuels qui ne parviennent souvent pas à assurer un contrôle adéquat des symptômes, créant ainsi un vide thérapeutique significatif pour les populations concernées.

Conception et objectifs de l’essai CAREFNDR

L’étude recrutera 141 participants adultes dans un design en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo. Les participants recevront soit Paltusotine 80 mg administré par voie orale une fois par jour, soit un placebo pendant une période d’intervention de 16 semaines. L’investigation évaluera principalement la réduction des épisodes de flush quotidiens depuis la mesure de référence jusqu’à la semaine 12. Les résultats secondaires examineront les changements dans la fréquence des mouvements intestinaux ainsi que d’autres points de référence cliniquement pertinents.

Après la phase de traitement contrôlé, les patients inscrits passeront à une période prolongée en ouvert s’étendant sur 104 semaines pour évaluer l’efficacité durable, le profil de sécurité et les résultats à long terme du contrôle tumoral.

Mécanisme et preuves antérieures

Le Paltusotine agit par ciblage sélectif du récepteur de la somatostatine de type 2 (SST2), un mécanisme qui a prouvé son efficacité lors d’études de phase 2 précédentes. Des études antérieures ont montré des améliorations rapides et durables tant dans la fréquence des flush que dans les schémas de mouvements intestinaux, suggérant un bénéfice clinique significatif pour les patients limités par les contraintes pratiques des thérapies injectables. La formulation orale une fois par jour offre des avantages potentiels en termes d’adhérence au traitement et de commodité pour les patients par rapport aux régimes actuels de soins standards.

Pipeline de la société et situation financière

Au-delà de l’étude CAREFNDR, Crinetics progresse dans le développement de CRN09682, un programme de phase 1/2 évaluant une thérapeutique expérimentale ciblant SST2 pour les tumeurs solides présentant des caractéristiques neuroendocrines. La société prévoit également de faire avancer plusieurs études en 2025 et 2026, notamment le lancement de l’enrôlement pour l’essai de phase 3 CALM-CAH examinant l’Atumelnant dans l’hyperplasie congénitale surrénalienne, avec d’autres études prévues pour les populations pédiatriques et les indications du syndrome de Cushing.

Au 30 septembre 2025, la société disposait d’une trésorerie de 1,1 milliard de dollars, assurant une autonomie financière jusqu’en 2029 selon les projections de dépenses actuelles.

Performance sur le marché

Les actions CRNX ont fluctué entre 24,10 $ et 60,34 $ au cours des 12 derniers mois. La dernière activité de trading a montré une clôture à 41,97 $, soit une baisse de 2,17 %, avec un mouvement après clôture à 41,98 $ reflétant de modestes gains de 0,02 %.