Construire des rendements monstrueux : deux géants de la biotechnologie qui valent la peine d'être conservés

La nécessité de positions biotech à long terme

Le secteur biotech présente un paradoxe unique pour les investisseurs. Les petites entreprises en phase pré-profitabilité dans cet espace peuvent offrir des gains transformateurs à ceux qui ont la patience de tenir face à la volatilité et à l’incertitude. Deux acteurs se démarquent comme étant particulièrement convaincants pour la construction d’un portefeuille à long terme : CRISPR Therapeutics (NASDAQ : CRSP) et Viking Therapeutics (NASDAQ : VKTX). Les deux organisations opèrent à la pointe de leurs domaines thérapeutiques respectifs et disposent de pipelines cliniques susceptibles de transformer la prise en charge des patients tout en récompensant les actionnaires avec un potentiel de hausse significatif.

CRISPR Therapeutics : La promesse concrète de l’édition génétique

La réalité de la médecine révolutionnaire

CRISPR Therapeutics représente la frontière de la médecine de précision, mais les investisseurs doivent comprendre à la fois l’opportunité et les obstacles. La thérapie phare de l’entreprise, Casgevy, a ouvert la voie en étant le premier traitement basé sur la technologie CRISPR à obtenir une approbation réglementaire. Cependant, cette avancée comporte des limitations pratiques : la thérapie a un coût substantiel de 2,2 millions de dollars et nécessite une administration uniquement dans des centres spécialisés. Obtenir une couverture par les assureurs et les payeurs restera un défi constant.

Où la véritable valeur se révèle

Au-delà de ces obstacles se trouve un potentiel énorme. Casgevy traite deux troubles sanguins rares dévastateurs — la drépanocytose et la bêta-thalassémie transfusion-dépendante — en offrant ce que la médecine traditionnelle n’a jamais pu : une approche curative unique. Les patients subissent généralement une dépendance aux transfusions à vie ; Casgevy pourrait potentiellement éliminer ce fardeau complètement.

Le pipeline de développement de l’entreprise montre pourquoi les périodes de détention peuvent générer des retours exceptionnels. CTX310 cible la dysfonction métabolique cardiovasculaire en permettant des réductions permanentes du cholestérol LDL et des triglycérides par une seule administration. Contrairement aux médicaments conventionnels nécessitant une adherence à vie, cette approche offre une amélioration permanente. De même, SRSD107, un anticoagulant à longue durée d’action en développement, vise à remplacer les régimes médicamenteux quotidiens par une posologie semestrielle tout en éliminant les effets secondaires graves de saignement associés aux options actuelles.

Chaque succès clinique dans ce pipeline pourrait débloquer une valeur substantielle pour les actionnaires à mesure que l’élan commercial de Casgevy s’accélère.

Viking Therapeutics : Surfer sur la vague de la gestion du poids

Entrer sur un marché massif

Viking Therapeutics opère dans l’un des secteurs de la santé à la croissance la plus explosive : l’obésité et la gestion du poids. La classe thérapeutique a démontré des profils d’efficacité convaincants, mais reste relativement sous-exploitée. Bien que la société devra rivaliser avec des géants pharmaceutiques, son candidat principal VK2735 a déjà montré une efficacité supérieure lors d’études cliniques de phase 2.

Approche double, double avantage

VK2735 fonctionne comme un double agoniste, activant à la fois les voies hormonales GLP-1 et GIP — un mécanisme qui s’est avéré efficace pour les troubles métaboliques. Ce qui distingue l’approche de Viking, c’est sa stratégie de développement. Au-delà de la formulation injectable sous-cutanée actuellement en phase avancée d’essais, la société a également développé une version orale sous forme de comprimé. Cette distinction est très importante : de nombreux patients préfèrent les traitements par pilule, et les formulations orales offrent des avantages en termes de fabrication et de distribution qui pourraient favoriser une adoption à grande échelle.

Le tableau plus large du pipeline

La stratégie innovante de Viking ne se limite pas à VK2735. La société prévoit de lancer des essais cliniques pour un autre double agoniste ciblant les voies de l’amylin et de la calcitonine. VK2809, son candidat pour la stéatohépatite non alcoolique liée aux dysfonctionnements métaboliques, a réussi à terminer avec succès des tests en phase intermédiaire dans une autre indication à fort besoin médical. Cette approche de pipeline échelonnée positionne Viking pour saisir plusieurs opportunités de marché de manière séquentielle dans les années à venir.

La balance risque-rendement

Les deux entreprises comportent un risque clinique et réglementaire réel. Des revers dans les essais en cours pourraient impacter significativement la performance des actions. Cependant, les investisseurs prêts à tenir face à l’incertitude et à la volatilité pourraient constater que des résultats positifs en phase intermédiaire et avancée offrent des retours exceptionnels, caractéristiques des percées biotech en phase précoce. La gamme d’opportunités — thérapies d’édition génétique révolutionnaires et médicaments contre l’obésité répondant à des besoins massifs non satisfaits — suggère un potentiel de hausse substantiel pour les détenteurs disciplinés à long terme, positionnés avant que ces catalyseurs ne se concrétisent pleinement.

Pour les investisseurs à l’aise avec la volatilité inhérente à la biotech, CRISPR Therapeutics et Viking Therapeutics méritent une considération sérieuse en tant qu’actifs principaux dans un portefeuille adapté au risque.