DAYBUE STIX reçoit l'approbation de la FDA : Acadia lance une version en poudre pour le traitement du syndrome de Rett

Acadia Pharmaceuticals Inc. (ACAD) a obtenu avec succès l’autorisation de la FDA pour DAYBUE STIX, introduisant une variante en poudre de sa solution orale DAYBUE conçue pour les patients atteints du syndrome de Rett âgés de deux ans et plus. Cette étape marque une expansion des options de traitement pour une condition qui touche environ 1 naissance sur 10 000 à 15 000 chez les filles dans le monde.

Qu’est-ce que le syndrome de Rett et pourquoi cela importe

Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental rare qui présente des défis cliniques importants. La condition affecte principalement les filles en début de développement, conduisant à une détérioration neurologique progressive. L’approbation de DAYBUE STIX répond à un besoin critique dans cette population de patients en offrant une méthode d’administration alternative tout en maintenant l’efficacité thérapeutique et les caractéristiques de sécurité démontrées par la solution orale originale qui a reçu l’approbation de la FDA en 2023.

Spécifications du produit et profil clinique

La nouvelle formulation en poudre approuvée est conçue pour offrir des résultats d’efficacité et de sécurité identiques à ceux de la solution orale liquide existante. Cette flexibilité de formulation permet aux professionnels de santé et aux aidants d’adapter davantage l’administration du traitement, ce qui est particulièrement bénéfique pour les populations pédiatriques où la précision du dosage et la facilité d’utilisation sont des considérations essentielles.

Calendrier de disponibilité sur le marché

DAYBUE STIX sera lancé selon une approche de disponibilité progressive à partir du premier trimestre 2026, avec un accès complet au marché prévu pour le début du deuxième trimestre. La formulation de la solution orale originale restera accessible parallèlement à la nouvelle option en poudre, garantissant une chaîne d’approvisionnement ininterrompue et un choix de traitement pour les patients.