Progrès de Setmelanotide dans le syndrome de Prader-Willi : Dernières données cliniques de Rhythm Pharmaceuticals et impact sur le marché

Mise à jour des essais cliniques et contexte sur la maladie

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) s’apprête à dévoiler des résultats préliminaires de son essai exploratoire de Phase 2, étudiant l’efficacité du Setmelanotide dans le traitement du syndrome de Prader-Willi, lors d’une présentation en webcast en direct le 11 décembre 2025.

Le syndrome de Prader-Willi est une maladie génétique rare héréditaire caractérisée par des sensations de faim pathologiques (hyperphagie), une accumulation de poids sévère et un dysfonctionnement de plusieurs systèmes endocriniens. La maladie pose d’importants défis cliniques, car les interventions thérapeutiques disponibles restent limitées et les patients souffrent fréquemment de complications de santé dangereuses dues à une prise de poids progressive qui ne peut être efficacement contrôlée par des moyens conventionnels.

Setmelanotide : Approvals actuels et avancées du pipeline

Setmelanotide, administré par injection sous-cutanée une fois par jour, a déjà reçu l’autorisation réglementaire aux États-Unis et dans plus de 15 autres pays pour la gestion de l’obésité et la suppression de la faim liées au syndrome de Bardet-Biedl ou à des déficiences génétiques en POMC, PCSK1 ou LEPR. Le médicament est commercialisé mondialement sous la marque IMCIVREE.

La société pharmaceutique a soumis une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) sollicitant l’approbation de la FDA pour le Setmelanotide dans l’obésité hypothalamique acquise, avec une décision réglementaire attendue d’ici le 20 mars 2025. Au-delà de cette indication, le portefeuille de développement plus large de Rhythm comprend plusieurs agonistes du récepteur MC4R à différents stades d’avancement, notamment Bivamelagon — un composé expérimental de nouvelle génération — et RM-718, un candidat thérapeutique différencié. La société poursuit également des recherches précliniques sur des traitements à petites molécules pour l’hyperinsulinisme congénital. RM-718 est actuellement en phase I, tandis que l’essai pivot de phase III de Bivamelagon devrait débuter en 2026 après des discussions d’alignement réglementaire avec les autorités américaines et européennes.

Performance financière et trajectoire de l’action

Les résultats financiers du troisième trimestre 2025 ont montré une forte traction commerciale, Rhythm enregistrant 51,3 millions de dollars de revenus nets mondiaux provenant spécifiquement des ventes d’IMCIVREE, ce qui reflète une croissance substantielle d’une année sur l’autre. Les ventes sur le marché intérieur américain ont augmenté de 19 % par rapport au trimestre précédent, atteignant 38,2 millions de dollars, bien que les revenus internationaux aient connu des fluctuations en raison des patterns de commandes. Au 30 septembre 2025, la société disposait de 416,1 millions de dollars en actifs liquides — comprenant de la trésorerie, des équivalents de trésorerie et des investissements à court terme — offrant une marge de manœuvre financière importante pour poursuivre les avancées en recherche.

Les actions RYTM ont été ouvertes à environ $48 le 7 avril 2025, date de leur première mise en avant. Au cours des 12 mois précédents, l’action a fluctué entre 45,90 $ et 116,00 $. La clôture la plus récente a été de 104,77 $, soit une hausse quotidienne de 4,03 %, avec une activité de trading après clôture qui a poussé le prix à 108,80 $, soit une augmentation supplémentaire de 3,85 %.