Les progrès de l'EPX-100 de HRMY atteignent une nouvelle étape de données : les résultats de l'extension de la phase 3 prêts pour la présentation AES

Harmony Biosciences Holdings Inc. (HRMY) se prépare à dévoiler les dernières conclusions de la phase d’extension en cours de son essai ARGUS, une étude clinique de phase 3 évaluant EPX-100 en tant que traitement complémentaire pour les patients atteints du syndrome de Dravet. La société présentera ces nouveaux résultats en ouverture de l’extension lors de la réunion annuelle de la Société Américaine d’Épilepsie prévue pour le 8 décembre 2025.

L’essai ARGUS représente une conception d’étude complète en trois étapes comprenant une période d’observation de 4 semaines, suivie d’une période de traitement en double aveugle de 16 semaines, et d’une phase d’extension en open-label pouvant durer jusqu’à 156 semaines. Cette approche d’extension multi-phases permet aux chercheurs d’évaluer à la fois l’efficacité à court terme et le profil de sécurité à long terme d’EPX-100 chez les populations de patients pédiatriques et adultes atteints de cette condition neurologique difficile.

EPX-100 a intégré le pipeline de développement de Harmony Biosciences suite à l’acquisition d’Epygenix Therapeutics en avril 2024, apportant avec lui ce candidat principal prometteur. Harmony prévoit de publier l’ensemble complet des données principales du programme ARGUS de phase 3 d’ici 2026, offrant une vision plus complète du potentiel thérapeutique d’EPX-100.

Le syndrome de Dravet représente l’une des formes d’épilepsie les plus graves, se manifestant généralement durant la petite enfance et caractérisée par des crises fréquentes et prolongées, des retards de développement, et le risque sérieux de décès inattendu nocturne en épilepsie (SUDEP). La maladie touche environ 1 personne sur 15 700, ce qui en fait un trouble neurologique rare mais dévastateur.

D’un point de vue marché, HRMY a montré une plage de négociation notable au cours des douze derniers mois, fluctuant entre 25,52 $ et 40,93 $ par action. L’action a clôturé la séance de mardi à 36,01 $, enregistrant une hausse quotidienne de 1,41 %.