哇,刚刚看到uniQure的股票今天彻底崩盘了——下跌42%,至9.10美元。结果FDA基本上拒绝了他们针对亨廷顿病的AMT-130基因疗法在I/II期试验中的数据。它们表示外部对照比较不够充分,想要进行一项完整的随机、双盲、假手术对照的III期研究。那……是个相当大的挫折。公司的CEO表示他们会继续与FDA合作,但这确实是要弥补不少差距。基因疗法显然风险很大。有人在关注这只股票吗?

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