Sangamo的法布雷病基因治疗通过滚动BLA提交路径达成重大FDA里程碑

盛美科技公司 (SGMO) 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的重要监管批准，FDA 同意对其生物制剂许可证申请（BLA）进行滚动提交，评估针对成人患者 Fabry 病的试验性基因治疗药物 isaralgagene civaparvovec。

了解疾病及治疗方法

Fabry 病是一种罕见的溶酶体储存障碍，由影响 α-半乳糖苷酶（GLA）酶的基因突变引发。这种缺陷会逐步导致多个器官系统的损伤——肾脏、心脏、神经系统、眼睛、皮肤和胃肠道。目前的治疗方案主要是缓解症状，而不能根本解决潜在的遗传原因。

盛美的 isaralgagene civaparvovec 采取了完全不同的方法。这种基因治疗候选药物被设计为提供一次性治疗，直接针对疾病的发病机制。与持续的症状管理不同，该疗法旨在提供持久的益处，影响多个受影响的器官系统——这相较于现有的护理标准具有显著优势。

支持批准路径的临床证据

公司的第一/二期 STAAR 研究提供了有力的数据，支持FDA的加速审查路径。最值得注意的是，该研究在52周评估点显示了整个治疗患者队列的平均估算肾小球滤过率（eGFR）斜率为阳性。FDA已确定这一终点将作为批准评估的主要疗效指标。

试验数据中观察到的多器官临床益处凸显了这种单次给药方式在根本上改变 Fabry 病患者治疗范式的潜力。

监管认定与时间表

该候选药物已积累了大量的监管动力。Isaralgagene civaparvovec 获得了FDA的孤儿药、快速通道和RMAT（再生医学先进疗法）认定。在国际上，它获得了欧洲药品管理局的孤儿药和PRIME（优先审评和创新途径）资格，以及英国监管机构的创新许可和准入途径认可。

盛美计划于2025年第四季度开始提交滚动BLA，利用FDA的加速批准路径，加快该潜在变革性疗法的市场准入。