软骨发育不全治疗竞赛升温：FDA将TransCon CNP审查推迟至2月下旬

Ascendis Pharma的(ASND)儿童软骨发育不良的试验性疗法刚刚遇到监管阻碍——但这可能并不全是坏消息。FDA将TransCon CNP(也称为Navepegritide)的决策日期从2025年11月30日延长至2026年2月28日，为其提供了额外的三个月时间，以评估公司在11月初提交的上市后数据。

延迟为何重要

延期表明FDA正在认真审查安全性和有效性细节。当监管机构要求更多时间而不是直接拒绝时，通常意味着申请仍在积极考虑中。Ascendis于11月5日提交了补充文件，机构需要时间来正确评估。

疾病背景

软骨发育不良是一种罕见的遗传性疾病，影响全球超过25万人。除了明显的骨骼问题——比例失调的矮小和异常的骨骼发育外，该疾病还可能引发严重的并发症：肌肉无力、神经系统问题以及心肺相关的担忧，这些都显著影响儿童患者的生活质量。

TransCon CNP的潜在优势

关键在于疗法设计：TransCon CNP是一种C型钠尿肽(CNP)前药，设计为每周一次的皮下注射。对于管理慢性疾病的患者和家庭来说，每周用药与每日用药相比，可能意味着更好的依从性和更少的注射负担——在实际治疗体验中具有重要意义。

该候选药物旨在一旦获批，具有高效、安全、耐受性好的特点，为这一儿童群体中仍有限的治疗选择提供了另一种方案。

市场反应

ASND的股价在过去一年中波动在$118.03至$223.18之间。周二收盘时股价下跌2.38%，至$206.65，可能反映了延期公告的影响。投资者现在将有超过两个月的时间来分析延长的时间表对批准几率的影响。