Burixafor 在多发性骨髓瘤干细胞采集中展现出快速动员优势

Exicure Inc.的(XCUR)股价在隔夜交易中上涨超过65%，至$8.69，此前公布了关于Burixafor的鼓舞人心的临床试验结果。Burixafor是一种旨在在多发性骨髓瘤患者中动员造血干细胞的试验化合物。此次突破性发现于ASH年会上公布，研究人员详细介绍了该药的独特机制如何实现同日治疗和细胞采集程序。

了解Burixafor的临床机制

Burixafor通过抑制CXCL12与造血祖细胞上的CXCR4受体结合，有效地将这些细胞从骨髓储备中动员到循环系统中。当与普萘洛尔和粒细胞集落刺激因子联合使用时，这种试验用的小分子药物促进CD34+干细胞快速移动到外周血中，然后可以通过白细胞分离术进行采集，用于移植。这种方法解决了治疗多发性骨髓瘤的关键需求——多发性骨髓瘤是一种罕见的血液恶性肿瘤，影响骨髓中的浆细胞，干扰正常血液生成，削弱免疫功能，并常导致骨骼退化和肾脏并发症。

试验结果：卓越的采集效率

第二阶段研究评估了Burixafor是否能优化CD34+细胞的采集，以满足需要自体造血干细胞移植(AHCT)的患者需求，后者是在新诊断多发性骨髓瘤患者中高剂量化疗后的既定标准。在19名研究参与者中，17人(89.5%)在首次两次白细胞分离中成功采集到每公斤体重2×10^6的最低阈值CD34+细胞，而只有2名参与者需要第三次采集以达到足够的细胞计数。

移植后成骨数据同样令人信服：患者的中位中性粒细胞恢复时间为13天，血小板恢复时间为17.5天，显示出强劲的造血恢复能力。

相较现有疗法的速度优势

与目前FDA批准的CXCR4拮抗剂如plerixafor和motixafortide不同，Burixafor的动员动力学具有独特优势。该药在给药后一个小时内达到峰值CD34+外周水平，使得同时进行Burixafor给药和白细胞分离成为可能，形成单日方案。而现有的CXCR4抑制剂通常需要在采血前过夜预处理。

XCUR在周一的交易结束时报$5.33，较试验公告前上涨了3.50%。这些数据使Burixafor有望成为简化多发性骨髓瘤患者移植干细胞动员程序的潜在突破。