欧洲监管里程碑：DAWNZERA 获得 CHMP 支持，推动 HAE 治疗格局发展

Ionis Pharmaceuticals 在欧洲药品管理局（EMA）药品委员会（CHMP）批准 DAWNZERA 用于预防遗传性血管性水肿反复发作方面取得了重大监管胜利。这一有利建议为预计在2026年第一季度获得欧洲委员会批准铺平了道路，此前该药已于2025年8月获得FDA批准。

了解遗传性血管性水肿的临床挑战

遗传性血管性水肿是一项艰巨的医疗挑战——一种影响全球约1/50,000人群的罕见遗传性疾病。这种潜在危及生命的疾病表现为不可预测的严重组织肿胀发作，可能影响手、脚、腹部、面部结构和喉咙。对于患有 HAE 的患者来说，不可预测的发作带来的心理负担加重了身体的危险，尤其是在肿胀威胁到气道时。

在 HAE 管理方面长期存在治疗空白，现有的选择通常只应对急性症状，而非完全预防发作。DAWNZERA 的机制代表了这一领域的范式转变。

针对疾病源头的创新机制

这一突破的核心在于 Ionis 的创新方法：靶向血浆前激肽原（(PKK)），一种触发引发 HAE 发作的炎症级联反应的关键蛋白。通过破坏这一途径，DAWNZERA 提供了预防性干预——在发作发生之前阻止发作，而不是在发作后治疗。

这与传统管理策略有显著不同，使其成为首个专为遗传性血管性水肿患者设计的RNA靶向预防药物。

临床试验证据：持续的疗效表现

监管批准依赖于令人信服的第3阶段试验数据。OASIS-HAE 和 OASISplus 研究招募了12岁及以上的反复发作的遗传性血管性水肿患者。结果持续显示在多个临床终点上发作频率显著降低，且在整个观察期内疗效持续。

除了疗效外，安全性表现令人放心。DAWNZERA 展示了适合长期管理的耐受性。自注射器的给药机制使患者可以自行注射，提升了该患者群体的可及性和生活质量。

市场定位与投资前景

DAWNZERA 的双市场批准策略——美国已获批准，欧洲即将获批——使 Ionis 有望在遗传性血管性水肿治疗领域占据重要市场份额。在过去的十二个月中，IONS 股价在23.95美元至76.78美元之间波动，2025年11月14日收盘价为71.55美元，日内涨幅为2.45%。

未满足的医疗需求、临床验证和监管动力的汇聚，预示着 DAWNZERA 可能重塑全球临床医生对遗传性血管性水肿预防的方式。