UPLIZNA 获得FDA批准，用于成人重症肌无力治疗

安进披露，美国监管机构已批准UPLIZNA (inebilizumab-cdon)作为治疗成人抗乙酰胆碱受体抗体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性弥漫性重症肌无力的疗法。这种靶向免疫治疗为患者带来了重大进展，通过简化的用药方案实现持续的疾病管理——在初始负荷期后仅需每年两次维持注射。

了解疾病及治疗机制

弥漫性重症肌无力是一种罕见且难以预测的B细胞介导的自身免疫疾病，特征是神经肌肉传导受阻，导致肌肉无力和疲劳波动。该疾病的发病机制集中在由CD19+ B细胞，特别是浆母细胞和浆细胞产生的自身抗体，这些抗体攻击关键的神经肌肉连接蛋白。美国的患者人数约为80,000至100,000人，其中许多患者的治疗选择有限。

UPLIZNA通过靶向CD19+ B细胞，有效中断驱动重症肌无力发展的致病性自身抗体的产生。这一机制直接针对根本的免疫功能障碍，而不仅仅是缓解症状。

扩展批准历史

此次授权标志着UPLIZNA在FDA监管框架内的第三个适应症。该药此前于2020年6月获批用于治疗抗水通道蛋白-4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍，随后在2025年4月获得免疫球蛋白G4相关疾病的批准。这一不断扩展的批准组合展示了该药在多种B细胞介导的自身免疫疾病中的多功能性。