Immunome的Varegacestat数据发布标志着罕见肿瘤治疗的关键转折点

生物技术公司Immunome (IMNM)今天公布了针对结节性纤维瘤的Varegacestat的三期临床试验结果，RINGSIDE研究代表了在解决这一严重被忽视疾病领域的关键时刻。什么是结节性纤维瘤？ 这些罕见的软组织肿瘤，虽然不具转移性，但尽管发病率低，却给患者带来巨大负担。目前的医疗干预手段有限，凸显了在该领域迫切需要新型、机制基础的解决方案。

RINGSIDE试验与Varegacestat的机制

双盲、安慰剂对照的RINGSIDE研究共招募了156名年龄在12岁及以上、患有进行性结节性纤维瘤的患者。Varegacestat通过抑制γ-分泌酶发挥作用，这是一种在结节性纤维瘤发展路径中起核心作用的酶。这一靶向策略使该候选药物区别于传统治疗方式，也体现了Immunome在精准肿瘤学方面的战略重点。

Immunome不断扩展的治疗武器库

除了Varegacestat外，该公司还拥有一系列一类新药的肿瘤候选药：

IM-1021代表一种针对ROR1的抗体药物偶联物，利用Immunome自主研发的HC74载荷技术，目前处于一期研究阶段，预计2026年将公布淋巴瘤的初步结果。

IM-3050是一种针对FAP的放射治疗药物，最近获得IND批准，预计2026年初启动一期临床。

HC74载荷是一种新型拓扑异构酶I抑制剂，在抗药性结直肠癌、对trastuzumab-DXd耐药的肿瘤、异质表达的非小细胞肺癌等耐药肿瘤模型中表现出临床前成功。

HC74基础的ADC组合包括IM-1617、IM-1340和IM-1335，针对未披露的实体瘤，继续推进IND申请。

财务状况与市场表现

截至2025年9月30日，Immunome持有2.726亿美元现金储备，支持公司运营至2027年。在过去的12个月中，IMNM的股价在5.15美元至20.80美元之间波动。周五收盘价为19.57美元，涨幅0.41%，盘后交易升至20.49美元，涨幅4.70%。随着今天临床数据的公布，这一势头可能会进一步增强。