基因治疗突破：4D-710在囊性纤维化治疗中展现持续的临床效果

4D Molecular Therapeutics (FDMT) 刚刚公布了一份令人信服的第一阶段数据，引起了生物技术界的关注。该公司实验性的基因治疗候选药物 4D-710 在囊性纤维化患者中显示出切实的肺功能改善——这一人群一直在努力寻找有效的治疗方案。

AEROW 试验的关键数据点

令人关注的是：第一阶段的 AEROW 研究涉及无法耐受或未对传统 CFTR 调节剂治疗产生反应的囊性纤维化患者。这些患者目前的治疗手段基本上已经无法满足需求。4D-710 通过两个关键指标实现了可衡量的呼吸改善——预测性用力呼气量（%ppFEV1） 和 肺清除指数（LCI2.5），这两个指标在所选的第二阶段剂量水平上都显示出具有临床意义的改善。

更重要的是，转基因表达在治疗范围内持续了至少一年，表明 4D-710 不仅仅是昙花一现的解决方案，而可能是一种持久的干预措施。

FDMT 的下一步

公司正推进第二阶段的招募扩展，预计在2026年中之前完成剂量递增队列，随后在2026年下半年进行全面的项目更新。这个时间表使得 4D Molecular Therapeutics 如果数据持续可靠，有望保持持续的动力。

市场也有所反应——FDMT 股价周二上涨5.21%，收于11.52美元，反映出投资者对该项目的信心。

这对于一个难治人群来说，是一个重要的进步，也再次证明了基因治疗为何仍然是生物技术最受关注的创新前沿之一。