Vừa mới cập nhật một điều thú vị trong lĩnh vực công nghệ sinh học đang thu hút sự chú ý của một số nhà quản lý tiền lớn, bao gồm cả đội ngũ của Cathie Wood tại Ark Invest. Intellia Therapeutics đã có một năm khá ấn tượng—tăng 47% và gần đây thu hút sự chú ý vì những lý do tích cực.

Vậy chuyện gì đang diễn ra? Intellia là một công ty công nghệ sinh học trung bình, hoạt động trong lĩnh vực chỉnh sửa gene, vẫn còn khá mới mẻ. Các sản phẩm chính của họ là lonvo-z cho bệnh phù mạch di truyền và nex-z cho bệnh amyloidosis transthyretin. Cả hai đều nhắm vào các bệnh di truyền hiếm gặp mà hiện tại gần như không có phương pháp điều trị nào khả thi.

Tin lớn: nex-z đã gặp phải một giai đoạn khó khăn vào năm ngoái khi FDA tạm dừng các thử nghiệm lâm sàng sau một trường hợp tử vong do suy gan. Điều này đã làm thị trường hoảng loạn. Nhưng cập nhật mới nhất là—cơ quan quản lý vừa gỡ bỏ các lệnh tạm dừng đó và cho phép Intellia tiếp tục tiến hành. Đó là lý do tại sao cổ phiếu đã phục hồi mạnh mẽ như vậy. Tin tức về Cathie Wood thường gây ảnh hưởng lớn khi các đổi mới trong lĩnh vực sinh học được cấp phép bởi cơ quan quản lý, và điều này chắc chắn đủ điều kiện.

Tuy nhiên, trước khi ai đó quá phấn khích, cần có sự thận trọng thực sự. Công ty vẫn chưa xác nhận liệu nex-z có thực sự gây ra các vấn đề về gan trong trường hợp tử vong đó hay không. Đó là một điều chưa rõ đáng kể. Chắc chắn, họ đang thận trọng hơn trong việc chọn lọc hồ sơ bệnh nhân và theo dõi sức khỏe gan chặt chẽ hơn, nhưng nếu thuốc thực sự là thủ phạm, đó sẽ là một vấn đề lớn cho việc thương mại hóa.

Các thuốc chỉnh sửa gene đã gặp khó khăn trong việc chấp nhận do chi phí cao và phức tạp trong quá trình sử dụng. Thêm vào đó là câu hỏi về an toàn còn tồn đọng, khiến cho các yếu tố gây trở ngại thêm phần nặng nề. Hơn nữa, còn phải vượt qua các thủ tục pháp lý phức tạp mà bất kỳ công ty công nghệ sinh học nào cũng phải đối mặt.

Tuy nhiên, Intellia vẫn có những điểm mạnh đáng kể. Quan hệ hợp tác với Regeneron rất có ý nghĩa, và có hàng trăm nghìn bệnh nhân trên toàn cầu có thể hưởng lợi từ một liệu trình duy nhất như nex-z. Tin tức từ Cathie Wood về lĩnh vực này cho thấy sự quan tâm nghiêm túc của các tổ chức đầu tư lớn đối với các liệu pháp gene đột phá.

Tổng kết: Đây là một khoản đầu tư có độ biến động cao trong một lĩnh vực mới nổi. Chỉ số tăng 47% thật ấn tượng, nhưng vẫn là một cược dựa trên khả năng thực hiện thành công qua nhiều thử thách lâm sàng và pháp lý. Chỉ phù hợp nếu bạn có thể chấp nhận những biến động này.