Năm cổ phiếu xét nghiệm di truyền và các nhà lãnh đạo trị liệu gene định hình lại đầu tư vào ngành công nghệ sinh học trong năm 2025-2026

Ngành di truyền học tiếp tục đóng vai trò nền tảng trong việc thúc đẩy ngành khoa học đời sống rộng lớn hơn. Những phát hiện gần đây về các yếu tố di truyền gây bệnh, cùng với những bước đột phá trong công nghệ xét nghiệm di truyền, đã tạo ra những cơ hội chưa từng có cho các công ty công nghệ sinh học tập trung vào y học chính xác. Xét nghiệm di truyền đã trải qua sự mở rộng đáng kể trong vài năm gần đây, nhờ vào đổi mới công nghệ, sự gia tăng các bệnh mãn tính, và nhu cầu ngày càng tăng về các giải pháp điều trị trong các lĩnh vực có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng nhiều. Liệu pháp gene là một trong những động lực tăng trưởng hấp dẫn nhất trong lĩnh vực này, với thị trường toàn cầu ước tính khoảng 8,98 tỷ USD vào năm 2024 và dự kiến sẽ tăng vọt lên 57,13 tỷ USD vào năm 2034—tương đương tốc độ tăng trưởng kép hàng năm khoảng 18,52 phần trăm. Đối với các nhà đầu tư quan tâm đến cổ phiếu xét nghiệm di truyền, quỹ đạo tăng trưởng bùng nổ này mang lại nhiều cơ hội hấp dẫn trong nhiều phân khúc của hệ sinh thái liệu pháp gene.

Sự hội tụ của đổi mới xét nghiệm di truyền và liệu pháp gene

Sự giao thoa giữa xét nghiệm di truyền và liệu pháp gene đã định hình lại cách các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học tiếp cận phát triển điều trị. Thay vì chỉ dựa vào thuốc thông thường hoặc phẫu thuật, các chuyên gia y tế hiện nay có khả năng thực hiện liệu pháp gene ở cấp độ tế bào—thay thế các gene bị lỗi bằng các phiên bản chức năng nhằm chữa trị bệnh thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng. Sự thay đổi tư duy này đã thu hút vốn và nhân tài đáng kể vào lĩnh vực cổ phiếu xét nghiệm di truyền.

Năm công ty niêm yết trên NASDAQ được giới thiệu dưới đây đại diện cho các phương pháp tiếp cận khác nhau trong lĩnh vực cổ phiếu xét nghiệm di truyền, mỗi công ty đều tận dụng các nền tảng sở hữu để giải quyết các bệnh di truyền hiếm gặp, các bệnh thần kinh, và rối loạn cơ. Tất cả các công ty được nêu đều được chọn dựa trên vốn hóa thị trường vượt quá 50 triệu USD và đã thể hiện tiến bộ lâm sàng tính đến đầu năm 2025.

Những nhà tiên phong trong liệu pháp dựa trên RNA: Avidity và Wave Life Sciences

Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) nổi bật như một đối thủ hấp dẫn trong lĩnh vực cổ phiếu xét nghiệm di truyền nhờ nền tảng liên kết kháng thể oligonucleotide (AOC) sáng tạo. Các dòng sản phẩm chính của công ty nhắm vào ba bệnh cơ hiếm gặp: loạn dưỡng cơ myotonic loại 1, loạn dưỡng cơ Duchenne, và loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral. Trong năm 2024, Avidity thể hiện đà tiến bộ đều đặn—được FDA cấp phép đặc biệt cho bệnh hiếm trẻ em với AOC 1044 vào tháng 2, sau đó được cấp phép đột phá cho chương trình chính AOC 1001 vào tháng 5. Đến giữa năm, công ty công bố dữ liệu Giai đoạn 1/2 cho thấy giảm biểu hiện gene vượt quá 50 phần trăm, đi kèm hồ sơ an toàn tích cực. Cổ phiếu tăng mạnh, đạt đỉnh gần 52,50 USD vào tháng 11 sau khi công bố các ứng cử viên y học chính xác đầu tiên trong lĩnh vực tim mạch. (Dữ liệu cổ phiếu lịch sử tính đến cuối năm 2024)

Wave Life Sciences (NASDAQ:WVE) là một cơ hội hấp dẫn khác trong lĩnh vực cổ phiếu xét nghiệm di truyền thông qua nền tảng PRISM nhắm vào cả các rối loạn di truyền hiếm gặp và phổ biến. Dòng sản phẩm lâm sàng của Wave bao gồm loạn dưỡng cơ Duchenne, thiếu alpha-1 antitrypsin, bệnh Huntington, và các nghiên cứu tiền lâm sàng về điều trị béo phì. Trong năm 2024, công ty ghi nhận hai bước ngoặt quan trọng: dữ liệu tạm thời tích cực giai đoạn 2 của WVE-N531 vào tháng 9, và đặc biệt là dữ liệu chứng minh cơ chế hoạt động từ thử nghiệm RestorAATion-2 cho thấy “lần đầu tiên chỉnh sửa RNA điều trị trong con người.” Những thành tựu này đã thu hút sự quan tâm lớn của nhà đầu tư, cổ phiếu đạt khoảng 16,44 USD vào tháng 11.

Các nhà lãnh đạo chỉnh sửa gene và liệu pháp tiên tiến

UniQure (NASDAQ:QURE) đã khẳng định vị thế tiên phong trong các liệu pháp gene được FDA chấp thuận, với việc phê duyệt Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)—liệu pháp gene đầu tiên được chấp thuận trên thế giới cho bệnh hemophilia B vào tháng 11 năm 2022. Đối với các nhà đầu tư cổ phiếu xét nghiệm di truyền tìm kiếm sự xác nhận pháp lý đã được thiết lập, thành tích của UniQure rất đáng chú ý. Dòng sản phẩm hiện tại của công ty bao gồm các bệnh Huntington, động kinh thùy thái dương refractory, ALS, và bệnh Fabry. Trong năm 2024, UniQure thể hiện đà tiến bộ mạnh mẽ nhờ dữ liệu tích cực giai đoạn 1/2 của AMT-130 trong bệnh Huntington (tháng 7) và sau đó là sự đồng thuận của FDA về quy trình phê duyệt nhanh (tháng 12). Ông Walid Abi-Saab, Giám đốc y khoa của UniQure, nhấn mạnh tầm quan trọng: “Đây là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng bệnh Huntington khi chúng ta đi trên con đường nhanh nhất và hiệu quả nhất để đưa ra liệu pháp có thể thay đổi cuộc sống.” Giá cổ phiếu phản ánh tiến trình này, đạt 18,05 USD mỗi cổ phiếu vào đầu tháng 1 năm 2025.

Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO) theo đuổi nhiều nền tảng liệu pháp gene nhắm vào các bệnh thần kinh nghiêm trọng. Tháng 7 năm 2024, công ty công bố kết quả tích cực giai đoạn 3 cho giroctocogene fitelparvovec trong bệnh hemophilia A, hợp tác cùng Pfizer. Điều này đã thúc đẩy cổ phiếu tăng lên khoảng 0,92 USD. Đến tháng 10, FDA cấp phép đường dẫn phê duyệt nhanh cho gene therapy độc quyền của Sangamo là ST-920 nhắm vào bệnh Fabry. Tuy nhiên, các nhà đầu tư cổ phiếu xét nghiệm di truyền cần lưu ý rằng ngày 30 tháng 12 năm 2024, Sangamo đã gặp phải thất bại lớn khi Pfizer chấm dứt hợp tác, trả lại quyền cho Sangamo và khiến giá cổ phiếu tạm thời giảm.

Các nền tảng mới nổi trong liệu pháp di truyền

Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK) sử dụng nền tảng TANGO (tăng cường mục tiêu của gene nhân trong nhân) để phát triển oligonucleotide chống cảm ứng, nhằm phục hồi mức protein trong các bệnh di truyền. Ứng cử viên chính của công ty, zorevunersen (STK-001), nhắm vào hội chứng Dravet, một dạng động kinh di truyền nghiêm trọng, cùng các nghiên cứu dự phòng về bệnh lý võng mạc tự phát. Stoke đã công bố dữ liệu đột phá vào tháng 3 năm 2024 chứng minh tiềm năng thay đổi bệnh của STK-001, tiếp theo là dữ liệu tích cực giai đoạn 1/2 vào tháng 9 và được FDA cấp phép đột phá vào tháng 12. Những thành tựu này đã giúp Stoke trở thành một trong những cổ phiếu xét nghiệm di truyền hấp dẫn trong phân khúc bệnh hiếm gặp.

Các yếu tố đầu tư cho cổ phiếu xét nghiệm di truyền

Đối với những nhà đầu tư xem xét cổ phiếu xét nghiệm di truyền như cơ hội đầu tư, có thể rút ra một số chủ đề chính từ phân tích này. Thứ nhất, lĩnh vực này thể hiện tiến bộ lâm sàng thực sự—nhiều chương trình giai đoạn muộn đang tiến tới quyết định pháp lý trong năm 2025-2026. Thứ hai, có sự khác biệt rõ rệt giữa các nền tảng và phương pháp điều trị, cho thấy cơ hội chọn lọc chứ không phải đầu tư toàn bộ vào ngành. Thứ ba, quá trình phê duyệt nhanh của các quy trình pháp lý (chẳng hạn như cấp phép đột phá, đặc quyền bệnh hiếm, phê duyệt nhanh) ngày càng phổ biến, có thể rút ngắn thời gian từ phát triển đến thương mại hóa.

Các nhà đầu tư cổ phiếu xét nghiệm di truyền nên chú ý đến các dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, quyết định của FDA, và các phát triển hợp tác, vì những sự kiện này đã từng gây biến động lớn cho giá cổ phiếu. Lý thuyết cơ bản thúc đẩy sự quan tâm trong lĩnh vực này—một thị trường tiềm năng lớn kết hợp với các đột phá công nghệ trong y học di truyền—vẫn còn nguyên vẹn, mặc dù khả năng thực thi của từng công ty đóng vai trò then chốt cho thành công đầu tư.

Tuyên bố về chứng khoán: Không có lợi ích đầu tư trực tiếp nào trong bất kỳ công ty nào được đề cập trong phân tích này.