Tiến bộ trong điều trị DMD của Capricor thúc đẩy cổ phiếu tăng vọt sau thành công của thử nghiệm then chốt

Capricor Therapeutics (CAPR) tiết lộ một cột mốc quan trọng vào thứ Tư: chương trình Deramiocel của họ đã đạt thành công về mục tiêu chính trong thử nghiệm giai đoạn 3 HOPE-3, đánh dấu bước tiến đáng kể trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Thị trường phản ứng quyết đoán, cổ phiếu tăng hơn 14% trong giờ giao dịch trước thị trường—một sự đảo chiều rõ rệt so với mức giảm 4,36% vào thứ Ba, khiến cổ phiếu còn 6,36 đô la.

Thành công của thử nghiệm tập trung vào những cải thiện lâm sàng và thống kê rõ ràng ở cả chức năng xương và tim mạch trong suốt 12 tháng nghiên cứu. Lợi ích kép này định vị Deramiocel như một lựa chọn điều trị tiềm năng hàng đầu nhắm vào bệnh cơ tim Duchenne, vốn vẫn là nguyên nhân chính gây tử vong ở bệnh nhân DMD. Khác với nhiều phương pháp thử nghiệm khác, Deramiocel thể hiện hồ sơ an toàn và dung nạp tốt phù hợp với kinh nghiệm lâm sàng trước đó của công ty.

Điều làm cho phát triển này đặc biệt đáng chú ý là tác động tiềm năng đến một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne hiện đối mặt với các lựa chọn điều trị hạn chế, và các giải pháp giải quyết các biến chứng tim mạch đại diện cho một khoảng trống quan trọng trong khả năng điều trị. Dữ liệu HOPE-3 cung cấp bằng chứng vững chắc về hiệu quả của Deramiocel trong lĩnh vực này.

Bước tiếp theo của Capricor là tận dụng dữ liệu thử nghiệm này để phản hồi Thư Phản Hồi Hoàn Toàn (Complete Response Letter) mà FDA đã phát hành vào tháng 7 liên quan đến Đơn xin Giấy phép Sinh học (Biologics License Application) của Deramiocel. Công ty đã phối hợp với các đại diện FDA, chuẩn bị để tích hợp các phát hiện từ HOPE-3 vào một hồ sơ nộp lại toàn diện. Con đường này có thể thúc đẩy quá trình phê duyệt của cơ quan quản lý và đưa liệu pháp DMD đến gần hơn với bệnh nhân.

Đối với các nhà đầu tư và những người vận động cho bệnh nhân DMD, thông báo này nhấn mạnh cam kết của Capricor trong việc thúc đẩy các liệu pháp chính xác cho các bệnh di truyền hiếm gặp. Việc xác nhận giai đoạn 3 biến đổi Deramiocel từ một ứng viên đầy hứa hẹn thành một tài sản gần như thương mại hóa có nền tảng lâm sàng ý nghĩa.