Nghiên cứu CARTITUDE-4 cho thấy CARVYKTI mang lại thời gian sống không cần điều trị duy trì kéo dài ở bệnh nhân đa u tủy xương

Johnson & Johnson công bố những phát hiện dài hạn đáng kể từ thử nghiệm giai đoạn 3 CARTITUDE-4, chứng minh rằng CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) giúp bệnh nhân mắc đa u tủy xương tái phát hoặc kháng thuốc (RRMM) đạt được khoảng thời gian kéo dài không tiến triển bệnh sau một liều truyền duy nhất. Kết quả nổi bật: trong số các bệnh nhân nguy cơ tiêu chuẩn đã nhận liệu pháp này như điều trị dòng thứ hai, 80,5% vẫn không tiến triển sau 30 tháng mà không cần can thiệp bổ sung.

Kết quả dài hạn đáng chú ý định hình lại kỳ vọng điều trị

Thử nghiệm CARTITUDE-4 đã tuyển chọn 176 bệnh nhân bắt đầu từ điều trị dòng thứ hai, trong đó 59 người được phân loại là nguy cơ tiêu chuẩn dựa trên cytogenetics. Sau trung bình 33,6 tháng theo dõi, tỷ lệ sống không tiến triển đạt đỉnh ở mức 80,5% (95% CI, 67,2-88,8). Có lẽ điều thuyết phục nhất: tất cả 26 bệnh nhân đạt phản ứng toàn diện âm tính với bệnh còn lại tối thiểu (MRD)-negative tại mốc 12 tháng đều duy trì ổn định bệnh trong 30 tháng, nhấn mạnh tính bền vững của phản ứng điều trị.

Những kết quả này phản ánh các mô hình lâm sàng rộng hơn, với hơn 9.000 bệnh nhân được theo dõi sau khi điều trị bằng CARVYKTI tại các trung tâm y tế toàn cầu và cộng đồng, tạo nền tảng bằng chứng thực tế vững chắc về hiệu quả của liệu pháp.

Điều trị sớm liên quan đến phản ứng miễn dịch mạnh hơn

Khoa học chuyển đổi trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) năm 2025 tiết lộ một nguyên tắc sinh học quan trọng: bệnh nhân nhận CARVYKTI sớm hơn trong quá trình bệnh thể hiện khả năng miễn dịch vượt trội. Cụ thể, phân tích các chỉ số sinh học từ cả CARTITUDE-1 và CARTITUDE-4 cho thấy những người được điều trị sau một hoặc hai dòng điều trị trước có số lượng tế bào T CD4+ naïve nền cao hơn so với những bệnh nhân điều trị sau ba dòng trở lên — một chỉ số đo lường khả năng sẵn sàng của hệ miễn dịch.

Phân tích tủy xương hỗ trợ phát hiện này, cho thấy môi trường vi mô kích hoạt miễn dịch mạnh mẽ hơn ở những người nhận điều trị sớm. Lợi thế sinh học này liên quan trực tiếp đến thời gian sống không tiến triển kéo dài, gợi ý rằng thời điểm sử dụng CARVYKTI có thể tối ưu hóa kết quả điều trị thông qua khả năng miễn dịch được nâng cao.

Mở rộng ứng dụng lâm sàng dựa trên bằng chứng

Khi việc sử dụng CARVYKTI mở rộng trong các môi trường chăm sóc sức khỏe đa dạng, Johnson & Johnson tiếp tục tích lũy dữ liệu lâm sàng và thực tế nhằm củng cố giá trị của liệu pháp này trong giai đoạn bệnh sớm hơn. Bằng chứng ngày càng tăng này củng cố lý do để can thiệp sớm hơn, giúp các bác sĩ bảo tồn chức năng miễn dịch và cung cấp cho bệnh nhân khoảng thời gian điều trị kéo dài hơn — một yếu tố quan trọng về chất lượng cuộc sống cho các nhóm bệnh nhân đa u tủy xương.