CASGEVY thể hiện hiệu quả lâm sàng nhất quán trong nhóm bệnh nhi trẻ tuổi từ 5-11 tuổi

Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) công bố bằng chứng lâm sàng mới về CASGEVY (exagamglogene autotemcel), với kết quả thể hiện các kết quả điều trị tương đương ở trẻ em từ 5-11 tuổi được chẩn đoán mắc bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm nặng (SCD) hoặc bệnh thalassemia beta phụ thuộc truyền máu (TDT). Đây là kết quả dữ liệu lâm sàng đầu tiên cho nhóm bệnh nhi mở rộng này, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc mở rộng quyền tiếp cận liệu pháp chỉnh sửa gen cho các bệnh nhân trẻ tuổi hơn.

Sự nhất quán dữ liệu củng cố tiềm năng lâm sàng

Các hồ sơ về hiệu quả và độ an toàn được ghi nhận trong nhóm tuổi 5-11 phù hợp với bằng chứng lợi ích-rủi ro mạnh mẽ đã được xác lập trước đó ở thanh thiếu niên và người lớn từ 12 tuổi trở lên. Sự phù hợp này củng cố vị trí của CASGEVY như một phương pháp điều trị biến đổi, duy trì lời hứa điều trị của nó trên các nhóm tuổi khác nhau. Sự nhất quán của kết quả ở cả hai nhóm dân số cho thấy cơ chế và độ bền của liệu pháp vẫn đáng tin cậy ở các nhóm bệnh nhân trẻ hơn.

Lịch trình pháp lý và mở rộng địa lý

Vertex dự định sẽ nộp hồ sơ pháp lý toàn diện cho CASGEVY trong nhóm bệnh nhi 5-11 trong nửa đầu năm 2026. Chiến lược mở rộng này phản ánh cam kết của công ty trong việc phổ cập quyền tiếp cận các liệu pháp chỉnh sửa gen cho các bệnh nhân trẻ tuổi hơn hiện chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt. Hiện tại, CASGEVY đã được cấp phép pháp lý cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên tại nhiều khu vực pháp lý: Hoa Kỳ, Vương quốc Anh, các quốc gia thành viên Liên minh Châu Âu, Ả Rập Saudi, Bahrain, Kuwait, Qatar, Canada, Thụy Sĩ và Các Tiểu vương quốc Ả Rập Thống nhất.

Trình bày dữ liệu lâm sàng

Toàn bộ dữ liệu, cùng với thông tin theo dõi mở rộng từ các nhóm bệnh nhân lớn tuổi hơn, sẽ được trình bày tại Hội nghị Hàng năm của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH), cung cấp cho cộng đồng y tế bằng chứng toàn diện để hỗ trợ quyết định lâm sàng và các quy trình điều trị cho bệnh nhân rối loạn máu.