Ngành công nghiệp sinh học tăng trưởng mạnh: FDA phê duyệt 6 liệu pháp chính, bao gồm cả phương pháp điều trị bệnh Menkes đầu tiên, khi các đột phá lâm sàng định hình lại bức tranh thị trường

Ngành công nghiệp sinh học đã trải qua một tuần mang tính bước ngoặt, ghi nhận hàng loạt chiến thắng về quy định, các thương vụ mua lại chiến lược trị giá gần $2 tỷ USD, và các kết quả thử nghiệm lâm sàng quan trọng đã định hình lại các mô hình điều trị trên nhiều lĩnh vực điều trị khác nhau.

Đà tiến của Quy định: Sáu Giấy Phép FDA Chuyển Đổi Lựa Chọn Điều Trị

Giấy Phép Đột Phá Mở Rộng Truy Cập Cho Bệnh Nhân

Cơ quan quản lý của Mỹ đã cấp sáu giấy phép quan trọng trong tuần này, cơ bản định hình lại các cảnh quan điều trị cho bệnh nhân mắc các rối loạn hô hấp, tim mạch và di truyền nghiêm trọng. Exdensur của GSK nhận được sự chấp thuận của FDA để điều trị hen suyễn nặng, khẳng định vị thế như một sinh học nhắm mục tiêu IL-5 mạnh mẽ, tiêm dưới da mỗi sáu tháng — một lợi thế đáng kể về liều lượng so với các liệu pháp hiện có. Giấy phép này dựa trên dữ liệu quan trọng giai đoạn 3 cho thấy giảm đáng kể các cơn cấp tính và cải thiện các chỉ số chức năng phổi.

Johnson & Johnson đã mở rộng danh mục MedTech của mình với hai chiến thắng quy định. RYBREVANT FASPRO, một liệu pháp điều trị ung thư phổi không nhỏ tế bào (NSCLC) đột biến EGFR tiêm dưới da, dựa trên nền tảng phân phối thuốc ENHANZE của Halozyme, đã được chấp thuận để điều trị người lớn mắc ung thư phổi không nhỏ tế bào. Công thức tiêm dưới da duy trì tính đồng bộ dược động học với tiêm truyền tĩnh mạch trong khi rút ngắn thời gian truyền thuốc chỉ còn vài phút. Đồng thời, J&J cũng đã được mở rộng chỉ định cho TRUFILL nBCA trong cục máu tụ dưới màng cứng có triệu chứng, dựa trên thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng MEMBRANE cho thấy vượt trội so với chăm sóc tiêu chuẩn.

Thiết bị chẩn đoán thế hệ mới FemVue của Femasys đã nhận được giấy phép của FDA để đánh giá độ thông suốt của ống dẫn trứng, giúp đơn giản hóa các đánh giá vô sinh tại phòng khám qua hình ảnh siêu âm nâng cao. Amphastar Pharmaceuticals đã được chấp thuận cho bút tiêm trước đã điền sẵn Teriparatide, tương đương sinh học với FORTEO của Eli Lilly, nhắm vào nhiều nhóm bệnh loãng xương. Sản phẩm này gia nhập thị trường trị giá khoảng $585 triệu USD mỗi năm tại Mỹ, dự kiến sẽ có mặt thương mại vào cuối năm.

Fortress Biotech Tiến Xa Trong Phát Triển Ứng Viên Bệnh Menkes Đến Giai Đoạn Phê Duyệt

Ứng viên Menkes của Fortress Biotech, CUTX-101, đã nộp lại Đơn Thuốc Mới (NDA) cho bệnh Menkes ở bệnh nhân nhi, và đã được chấp nhận để xem xét bởi FDA, với ngày hành động PDUFA mới dự kiến là ngày 14 tháng 1 năm 2026. Việc nộp lại loại 1 này theo sau việc bị từ chối vào tháng 9 do thiếu tiêu chuẩn cGMP tại cơ sở sản xuất. Quá trình này đánh dấu tiến bộ đáng kể trong việc giải quyết một rối loạn di truyền hiếm gặp trước đây thiếu các lựa chọn điều trị được FDA chấp thuận.

Ra Mắt Liệu Pháp Tim Mạch Lịch Sử

Cytokinetics đã đạt được sự chấp thuận quan trọng của FDA cho MYQORZO (aficamten), đánh dấu liệu pháp cạnh tranh mới đầu tiên trong điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn kể từ Camzyos của Bristol Myers Squibb. Có sẵn ở các dạng 5 mg, 10 mg, 15 mg và 20 mg, MYQORZO hoạt động như một chất ức chế hoạt động của myosin có thể đảo ngược, giảm hoạt động co bóp của tim và tắc nghẽn đường ra thất trái ở bệnh nhân oHCM. Sự chấp thuận này đại diện cho một bước ngoặt trong quản lý một tình trạng ảnh hưởng đến chức năng cơ tim.

Tập Trung Chiến Lược: Gần $2 Tỷ USD Trong Các Hoạt Động Mua Lại

XOMA Royalty Corp. đã đồng ý mua lại Generation Bio Co. với giá 4.2913 USD mỗi cổ phiếu bằng tiền mặt, mở ra cơ hội tiếp cận đối tác Moderna của Generation Bio và các dòng doanh thu từ các cột mốc/phần trăm thưởng tiềm năng. Cổ đông của Generation Bio sẽ nhận thêm quyền lợi giá trị phụ thuộc vào vị trí tiền mặt ròng, giải quyết nghĩa vụ thuê, và các khoản thu từ các thỏa thuận cấp phép hiện có. Giao dịch dự kiến sẽ hoàn tất vào tháng 2 năm 2026, tăng cường khả năng tiếp xúc của XOMA với các công nghệ phân phối tiên tiến.

Swedish Orphan Biovitrum AB cùng lúc công bố việc mua lại Arthrosi Therapeutics tư nhân với giá lên tới $950 tỷ USD — bao gồm khoản thanh toán trước $550 triệu USD và các khoản thanh toán theo cột mốc phụ thuộc đạt tới ### triệu USD. Thỏa thuận này mở rộng đáng kể danh mục điều trị gout của Sobi với một tài sản mới khác biệt, giúp công ty nâng cao vị thế trên thị trường trong lĩnh vực này.

Athira Pharma đã giành quyền độc quyền toàn cầu đối với Lasofoxifene, một modul receptor estrogen chọn lọc hiện đang trong các thử nghiệm giai đoạn 3 then chốt cho ung thư vú di căn đột biến ESR1. Dữ liệu giai đoạn 2 trước đó cho thấy kết quả ấn tượng: trung vị thời gian sống không tiến triển là 13 tháng ở bệnh nhân đã điều trị nặng và tỷ lệ phản hồi khách quan đạt 56% khi kết hợp với Verzenio của Eli Lilly.

Cảnh Quan Thử Nghiệm Lâm Sàng: Những Chiến Thắng Đột Phá và Chuyển Hướng Chiến Lược

( Đà tiến tích cực trên nhiều chỉ định

Kyverna Therapeutics báo cáo kết quả xuất sắc từ thử nghiệm giai đoạn 2 đăng ký KYSA-8 của mivocabtagene )miv-cel### trong hội chứng người cứng. Tại thời điểm phân tích chính sau 16 tuần, bệnh nhân đạt trung bình 46% cải thiện trong việc đi bộ 25 feet theo thời gian, với 81% đạt ngưỡng cải thiện có ý nghĩa lâm sàng 20% — có thể định hình lại các ứng dụng liệu pháp CAR T tự miễn.

DBV Technologies đã chứng minh hiệu quả của thử nghiệm giai đoạn 3 VITESSE của miếng dán đậu phộng VIASKIN, ở trẻ em 4-7 tuổi, với 46.6% bệnh nhân điều trị đáp ứng theo tiêu chí sau 12 tháng so với 14.8% nhóm giả dược. Công ty dự định nộp BLA cho FDA trong nửa đầu năm 2026, có thể mang loại immunotherapy đậu phộng đầu tiên ra thị trường.

Immunome đã vượt qua các mục tiêu chính và phụ trong thử nghiệm giai đoạn 3 RINGSIDE của Varegacestat trong u mô sợi, giảm 84% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong và đạt tỷ lệ phản hồi khách quan 56%. Việc nộp đơn NDA dự kiến vào quý 2 năm 2026.

Takeda Pharmaceutical đã đạt được tất cả các mục tiêu chính và phụ trong các nghiên cứu giai đoạn 3 của Zasocitinib dạng uống trong bệnh vảy nến mảng trung bình đến nặng, với hơn 50% người tham gia đạt làn da rõ hoặc gần như rõ và khoảng 30% đạt được làm sạch da hoàn toàn sau 16 tuần.

Processa Pharmaceuticals đã chứng minh hiệu quả của thử nghiệm giai đoạn 2 của NGC-Cap — kết hợp PCS6422 và capecitabine — với khả năng tăng đáng kể lượng chất chuyển hóa tiêu diệt ung thư trong khi duy trì mức độ an toàn tương đương với capecitabine đơn trị trong các bối cảnh ung thư vú.

( Các Chương Trình Bị Ngưng Sau Khi Xem Xét Dữ Liệu

Insmed đã ngưng thử nghiệm giai đoạn 2b BiRCh của Brensocatib )được bán dưới tên thương mại BRINSUPRI cho bệnh phế quản phổi không xơ nang sau khi không đạt các mục tiêu chính và phụ về hiệu quả trong cả hai nhóm điều trị 10 mg và 40 mg cho viêm xoang mãn tính không polyp mũi.

Argenx cũng đã ngừng các nghiên cứu giai đoạn 3 UplighTED đánh giá Efgartigimod PH20 SC trong bệnh lý mắt tuyến giáp trung bình đến nặng sau khi Hội đồng Giám sát Dữ liệu Độc lập đề nghị ngừng do lo ngại về tính khả thi.

Ảnh Hưởng Thị Trường và Triển Vọng Tương Lai

Tuần này thể hiện rõ nét hai mặt của ngành sinh học: xác nhận quy định thúc đẩy tiếp cận điều trị nhanh chóng, trong khi kết quả thử nghiệm lâm sàng đặt ra tiêu chuẩn nghiêm ngặt về hiệu quả. Sáu giấy phép FDA trong các lĩnh vực tim mạch, hô hấp, bệnh hiếm và ung thư cho thấy các dòng chảy đổi mới mạnh mẽ. Đồng thời, con đường quy định của Menkes cho thấy sự kiên trì của quy định, và hoạt động hợp nhất trị giá $2 tỷ USD phản ánh chiến lược tối ưu hóa danh mục của các nhà chơi trung bình đến lớn.

Việc ngưng một số thử nghiệm nhấn mạnh rủi ro vốn có trong phát triển thuốc, trong khi dữ liệu đột phá trong các liệu pháp CAR-T tự miễn, da liễu và ung thư duy trì niềm tin của nhà đầu tư vào các phương pháp mới. Khi các công ty tiến tới các hồ sơ nộp năm 2026 và các ra mắt thương mại, đà tiến của ngành sinh học này dường như sẽ tiếp tục định hình lại các cảnh quan điều trị trên nhiều chỉ định điều trị.