Bước đột phá của Sanofi trong bệnh phổi hiếm gặp: Efdoralprin Alfa được EMA công nhận

Hiệu quả lâm sàng thúc đẩy cột mốc pháp lý

Ngành dược phẩm chứng kiến một bước phát triển quan trọng khi Sanofi (SNY) đã được Ủy ban Chữ thập đỏ Châu Âu (EMA) cấp phép Chỉ định Thuốc Orphan cho sinh học thử nghiệm efdoralprin alfa (SAR447537, trước đây được gọi là INBRX-101). Sự công nhận này nhằm mục tiêu điều trị thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD) – liên quan đến bệnh khí thũng ở bệnh nhân trưởng thành, đánh dấu một bước tiến quan trọng cho điều trị các bệnh hiếm gặp.

Chương trình Thuốc Orphan tồn tại để thúc đẩy quá trình phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 5 trong 10.000 người. AATD chính xác là một thách thức như vậy — một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến chức năng phổi và gan. Đặc trưng bởi mức độ protein alpha-1 antitrypsin (AAT) không đủ do gan sản xuất, AATD dần làm tổn thương mô phổi, gây ra các triệu chứng COPD bao gồm khí thũng. Trong các trường hợp nặng, bệnh nhân phải đối mặt với khả năng ghép phổi như là lựa chọn duy nhất khả thi.

Cơ chế hoạt động và Thiết kế lâm sàng

Efdoralprin alfa hoạt động thông qua một phương pháp công nghệ sinh học sáng tạo: nó gồm protein AAT người tái tổ hợp kết hợp với phần Fc của kháng thể người. Thiết kế này cho phép thuốc ức chế elastase của neutrophil — enzyme phá hủy chịu trách nhiệm cho sự suy giảm dần dần của mô phổi ở bệnh nhân AATD. Bằng cách nhắm vào cơ chế bệnh lý đặc thù này, liệu pháp nhằm bảo tồn chức năng phổi và cải thiện kết quả cho bệnh nhân.

Quá trình lâm sàng của thuốc đã tăng tốc sau khi Sanofi mua lại Inhibrx vào năm 2024, mở rộng danh mục các bệnh hiếm của công ty. Hiện đang trong giai đoạn phát triển trung gian, efdoralprin alfa hứa hẹn mang lại một bước ngoặt trong quản lý AATD.

Dữ liệu thử nghiệm tích cực hỗ trợ công nhận của EMA

Quyết định của EMA dựa trên bằng chứng thuyết phục từ nghiên cứu giai đoạn II toàn cầu ElevAATe. Nghiên cứu này cho thấy efdoralprin alfa, được dùng mỗi ba tuần (Q3W) hoặc bốn tuần (Q4W), đạt mức tăng có ý nghĩa thống kê trong mức độ AAT (fAAT) chức năng — đạt tới phạm vi sinh lý bình thường — khi đo bằng nồng độ thấp nhất ở trạng thái ổn định. Đáng chú ý, hiệu quả này vượt qua các tiêu chuẩn điều trị tăng cường huyết thanh hàng tuần vào tuần thứ 32 của quan sát.

Ngoài các tiêu chí chính, thử nghiệm cho thấy efdoralprin alfa tạo ra nồng độ trung bình fAAT cao hơn đáng kể khi sử dụng cả hai chế độ liều. Hơn nữa, bệnh nhân có tỷ lệ ngày duy trì fAAT trên giới hạn dưới của phạm vi bình thường cao hơn, qua đó đáp ứng các mục tiêu phụ chính của nghiên cứu. Những kết quả này nhấn mạnh tiềm năng của thuốc trong việc cung cấp cải thiện chức năng vượt trội với lịch trình dùng ít lần hơn.

FDA đã từng phê duyệt ứng viên điều trị này với các chỉ định Fast Track và Orphan Drug cho điều trị khí thũng AATD, tạo ra một lộ trình pháp lý kép để phát triển nhanh hơn.

Hiệu suất thị trường và Cảnh quan cạnh tranh

Hiệu suất cổ phiếu của Sanofi phản ánh các xu hướng rộng hơn của ngành dược phẩm. Cổ phiếu SNY tăng 1.3% trong năm qua, kém xa mức tăng trung bình 13.8% của ngành. Hiện đang xếp hạng Zacks #3 (Hold), danh mục các bệnh hiếm của công ty cần theo dõi.

Ngành công nghệ sinh học có nhiều đối thủ cạnh tranh mạnh hơn. ANI Pharmaceuticals (ANIP), CorMedix (CRMD), và Castle Biosciences (CSTL) đều được xếp hạng Zacks #1 (Strong Buy).

ANI Pharmaceuticals thể hiện dự báo lợi nhuận vững chắc: các dự báo EPS trong 60 ngày tăng từ $7.29 lên $7.56 cho năm 2025, trong khi dự báo năm 2026 tăng từ $7.81 lên $8.08. Cổ phiếu tăng 51.8% hàng năm, với các bất ngờ lợi nhuận trung bình là 21.24% trong bốn quý gần nhất.

CorMedix cũng có các chỉ số ấn tượng tương tự. Trong 60 ngày, dự báo EPS năm 2025 tăng từ $1.85 lên $2.87, và dự báo năm 2026 tăng từ $2.49 lên $2.88. CRMD tăng 29.1% hàng năm với trung bình các bất ngờ lợi nhuận là 27.04%.

Castle Biosciences cho thấy sự hội tụ về lợi nhuận: dự báo lỗ năm 2025 thu hẹp từ 64 cent xuống còn 34 cent, trong khi dự báo năm 2026 cải thiện từ lỗ $1.82 xuống còn $1.06. Cổ phiếu tăng 46.4% hàng năm, với mức bất ngờ lợi nhuận trung bình 66.11%.

Các hàm ý trong tương lai

Sự công nhận của EMA về Thuốc Orphan cho efdoralprin alfa xác nhận phương pháp khoa học và lâm sàng nằm trong chiến lược các bệnh hiếm của Sanofi. Đối với bệnh nhân AATD, khả năng dùng ít lần hơn trong khi duy trì mức fAAT vượt trội mang lại một bước tiến đáng kể về chất lượng cuộc sống. Khi chương trình tiến triển qua các giai đoạn phát triển lâm sàng, đà pháp lý từ sự công nhận này có thể thúc đẩy quá trình phê duyệt tiếp theo tại các thị trường khác.