Palvella Therapeutics Nhận Được Chương Trình Đặc Biệt Fast Track của FDA cho Điều Trị Angiokeratoma

FDA đã trao tặng Chương Trình Đặc Biệt Fast Track cho phương pháp điều trị (PVLA) của Palvella Therapeutics sử dụng rapamycin để điều trị angiokeratomas, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong quá trình phát triển thuốc. Sự công nhận này giúp đơn giản hóa quy trình xem xét và mở ra khả năng phê duyệt nhanh hơn cũng như đánh giá rút ngắn nếu đạt được các mốc lâm sàng cụ thể.

**Thông tin về Chương Trình Phát Triển**

Sau thông báo vào tháng 9 năm 2025, Palvella Therapeutics đã mở rộng dự án QTORIN rapamycin thành một sáng kiến lâm sàng rộng hơn nhằm nhắm vào angiokeratomas với quy mô bệnh nhân lớn. Phương pháp điều trị này tận dụng cơ chế của rapamycin để giải quyết tình trạng mạch máu trước đây chưa được phục vụ đầy đủ.

**Lộ Trình Các Nghiên Cứu Lâm Sàng Trong Tương Lai**

Lịch trình phát triển của công ty hướng tới một cuộc gặp quan trọng với các nhà quản lý FDA trong nửa đầu năm 2026. Các cuộc thảo luận này sẽ tập trung vào việc xác định khung pháp lý cho một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 dự kiến tuyển khoảng 1020 người tham gia. Việc tuyển dụng bệnh nhân và bắt đầu nghiên cứu dự kiến sẽ diễn ra vào nửa cuối năm 2026, đặt rapamycin vào vị trí tiềm năng đột phá cho bệnh nhân angiokeratoma đang tìm kiếm các phương pháp điều trị hiệu quả.

Chương trình Đặc Biệt Fast Track nhấn mạnh sự tin tưởng của cơ quan quản lý vào tiềm năng điều trị của QTORIN rapamycin và phản ánh nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị angiokeratoma.