QTORIN Rapamycin Đạt Trạng Thái Đường Dài Nhanh của FDA Cho Điều Trị Tăng Sừng Mạch Máu

Palvella Therapeutics ((PVLA) đã nhận được Chỉ định Đặc biệt Nhanh từ FDA cho liệu pháp dựa trên rapamycin của mình là QTORIN, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong điều trị angiokeratomas. Sự công nhận này của cơ quan quản lý giúp thúc đẩy quá trình phát triển—các chương trình được chỉ định Đặc biệt Nhanh sẽ đủ điều kiện để được xem xét nhanh hơn và có khả năng được phê duyệt nhanh nếu đáp ứng các tiêu chí lâm sàng thành công.

Tập trung chiến lược của công ty vào angiokeratomas thể hiện phạm vi điều trị mở rộng. Vào tháng 9 năm 2025, Palvella đã công bố kế hoạch mở rộng chương trình phát triển QTORIN để giải quyết các trường hợp angiokeratomas lâm sàng đáng kể. Quyết định này phản ánh sự công nhận ngày càng tăng của cộng đồng lâm sàng về nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong nhóm bệnh nhân này.

Trong tương lai, lộ trình phát triển lâm sàng đã rõ ràng. Palvella đã lên lịch các cuộc họp với FDA trong nửa đầu năm 2026 để thống nhất các tham số thiết kế nghiên cứu Giai đoạn 2. Nghiên cứu đề xuất sẽ đánh giá hiệu quả và độ an toàn của rapamycin trên khoảng 1.020 bệnh nhân—một mẫu lớn phản ánh cam kết của công ty trong việc tạo ra bằng chứng lâm sàng vững chắc. Việc bắt đầu nghiên cứu dự kiến sẽ diễn ra trong nửa cuối năm 2026, giúp công ty chuẩn bị cho các kết quả dữ liệu quan trọng trong những năm tới.

Chỉ định Đặc biệt Nhanh nhấn mạnh sự công nhận của FDA về tiềm năng trị liệu của rapamycin trong việc điều trị tình trạng hiếm gặp này. Đối với các nhà đầu tư theo dõi pipeline của Palvella, bước tiến pháp lý này đại diện cho một sự giảm thiểu rủi ro, xác nhận chiến lược lâm sàng của công ty.