Thử nghiệm giai đoạn 3 của DMX-200 hoàn tất tuyển đủ bệnh nhân trưởng thành, đánh dấu cột mốc quan trọng cho điều trị FSGS

Dimerix Limited (DXB.AX) đã hoàn thành thành công việc tuyển dụng bệnh nhân trưởng thành cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 ACTION3 điều tra DMX-200 như một can thiệp điều trị cho bệnh glomerulosclerosis đoạn đoạn tập trung (FSGS). Công ty đã dùng liều cho bệnh nhân trưởng thành thứ 286 và cuối cùng, thúc đẩy tiến trình phát triển hướng tới khả năng phê duyệt của cơ quan quản lý trong nhóm bệnh nhân bị thiếu dịch vụ này.

Hiểu rõ thách thức lâm sàng

Focal segmental glomerulosclerosis đại diện cho một rối loạn thận thoái hóa trong đó mô sẹo dần làm hỏng các nephron chịu trách nhiệm lọc máu. Tình trạng này không thể tránh khỏi dẫn đến rò rỉ protein trong nước tiểu (proteinuria) và, nếu không can thiệp, sẽ tiến triển thành bệnh thận giai đoạn cuối cần chạy thận hoặc ghép thận. Kho vũ khí điều trị hiện có còn hạn chế, để lại nhiều bệnh nhân ít lựa chọn khi chức năng thận dần suy giảm.

Thiết kế thử nghiệm và phản hồi của bệnh nhân

Nghiên cứu ACTION3 hoạt động như một cuộc điều tra đa trung tâm, mù đôi, kiểm soát giả dược so sánh DMX-200 cộng thêm liệu pháp chẹn thụ thể angiotensin II (ARB) với giả dược đơn thuần. Các bệnh nhân trưởng thành nhận liều DMX-200 (viên nang 120 mg dùng hai lần mỗi ngày) hoặc giả dược phù hợp trong suốt giai đoạn quan sát 24 tháng. Các tiêu chí thành công chính của thử nghiệm tập trung vào việc giảm mức proteinuria và ổn định tỷ lệ lọc cầu thận, được đánh giá qua các đo lường độ dốc eGFR.

Trong số 286 người trưởng thành tham gia, 69 người đã hoàn thành toàn bộ quy trình điều trị hai năm. Đáng chú ý, 65 trong số những người hoàn thành này đã tự nguyện chuyển sang giai đoạn mở rộng theo dõi mở — tỷ lệ tiếp tục ấn tượng 94% cho thấy tín hiệu an toàn và khả năng dung nạp tốt.

Tiến trình pháp lý và các bước tiếp theo

Nghiên cứu ACTION3 đã vượt qua thành công bảy cuộc xem xét của Ủy ban Giám sát Dữ liệu độc lập, không có sửa đổi quy trình hoặc cảnh báo an toàn nào được phát hiện. Hồ sơ an toàn sạch này củng cố độ tin cậy của thử nghiệm khi tiến tới khóa dữ liệu.

Dimerix và đối tác tại Mỹ, Amicus Therapeutics, đang tận dụng các hiểu biết từ sáng kiến toàn cầu PARASOL — xác nhận proteinuria là một điểm cuối lâm sàng có ý nghĩa — để định hướng chiến lược tương tác với FDA. Trước khi tiến hành phân tích mù dữ liệu ACTION3, các công ty dự định xin phản hồi từ cơ quan quản lý về các điểm cuối thử nghiệm đề xuất, nhằm tối ưu hóa con đường hướng tới khả năng phê duyệt.

Việc tuyển dụng bệnh nhân nhi tiếp tục như một nhóm riêng biệt, và nếu kết quả tích cực xuất hiện, DMX-200 có thể mở rộng ra các nhóm tuổi vị thành niên trên các thị trường chính, mở rộng phạm vi điều trị của nó.

Vị trí thị trường và dự trữ tiền mặt

Dimerix duy trì đủ dự trữ tiền mặt để duy trì hoạt động của ACTION3 đến khi hoàn thành, đồng thời đánh giá các cơ hội R&D mới nổi trong danh mục của mình. Cổ phiếu của công ty (DXB.AX) đóng cửa ở mức AU$0.60, tăng 0.83%, đã dao động giữa AU$0.30 và AU$0.78 trong 12 tháng qua.