Gel Rapamycin QTORIN Cho thấy hiệu quả khả quan trong điều trị dị dạng tĩnh mạch, Palvella Therapeutics tiết lộ

Palvella Therapeutics công bố dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 2 đầy thuyết phục cho công thức bôi ngoài da rapamycin, QTORIN 3.9%, nhằm mục tiêu điều trị các dị dạng tĩnh mạch da—tình trạng da mãn tính, bẩm sinh, ngày càng nặng hơn theo thời gian và kéo dài vô thời hạn.

Kết quả thử nghiệm cho thấy phản ứng lâm sàng mạnh mẽ

Nghiên cứu TOIVA đánh giá việc sử dụng QTORIN rapamycin bôi một lần mỗi ngày lên các vùng ảnh hưởng trong vòng 12 tuần điều trị, kèm theo giai đoạn theo dõi thêm 12 tuần. Kết quả rất khả quan: gần ba phần tư số người tham gia (73%) đã thể hiện sự cải thiện rõ rệt dựa trên thang đánh giá toàn diện về dị dạng tĩnh mạch da, trong khi hai phần ba (67%) đạt mức đánh giá là Cải thiện nhiều hoặc Cực kỳ Cải thiện.

Hồ sơ an toàn hỗ trợ phát triển thêm

Ngoài các chỉ số hiệu quả, công thức rapamycin còn thể hiện khả năng dung nạp tốt. Đặc biệt, không ghi nhận các sự kiện bất lợi nghiêm trọng liên quan đến thuốc trong suốt quá trình thử nghiệm, củng cố khả năng tiến xa hơn của dự án.

Xác thực thống kê và hướng đi tiếp theo về quy định

Kết quả đạt ngưỡng ý nghĩa thống kê trên nhiều tiêu chí lâm sàng—cả về xu hướng cải thiện động lực và các đo lường mức độ nghiêm trọng ban đầu. Dựa trên các phát hiện giai đoạn 2 này, Palvella Therapeutics dự định hợp tác với lãnh đạo FDA để khám phá khả năng xin cấp phép Đặc biệt cho điều trị đột phá (Breakthrough Therapy Designation) và bắt đầu lập kế hoạch cho nghiên cứu giai đoạn 3 quan trọng. Trước đó, FDA đã chỉ định QTORIN rapamycin cho quy trình Đường dẫn nhanh (Fast Track) trong chỉ định dị dạng tĩnh mạch.

Phản ứng thị trường

Sau thông báo, cổ phiếu của Palvella Therapeutics tăng mạnh trong hoạt động trước thị trường, tăng hơn 3% so với mức đóng cửa thứ Sáu là $98.58—một phiên tăng 1.86% riêng biệt.

Lưu ý: Phân tích này thể hiện bình luận độc lập và không phản ánh chính thức quan điểm của các nền tảng hoặc sàn giao dịch.