ReNu Tiến Tới Phê Duyệt của FDA: Organogenesis Lập Kế Hoạch Nộp Hồ Sơ BLA Theo Giai Đoạn

Organogenesis Holdings Inc. (ORGO) đã vượt qua một cột mốc quan trọng về quy định với FDA Hoa Kỳ, mở đường cho việc nộp Đơn xin Giấy phép Sinh học (BLA) theo hình thức liên tục cho ReNu, liệu pháp tái tạo của công ty nhắm vào chứng đau đầu gối thoái hóa khớp có triệu chứng. Thị trường chứng khoán đã chú ý—ORGO tăng vọt lên $5.37 trong phiên giao dịch sau giờ, phản ánh mức tăng 11.18% sau thông báo, so với mức đóng cửa hôm qua là $4.83.

Cơ hội thị trường đằng sau ReNu

Thoái hóa khớp gối là một trong những thách thức chỉnh hình cấp bách nhất tại Hoa Kỳ, ảnh hưởng đến khoảng 31.1 triệu người ngày nay với dự báo có thể tăng lên 34.4 triệu vào năm 2027. Tình trạng này nằm trong số các nguyên nhân hàng đầu gây tàn tật và giảm chất lượng cuộc sống, thường dẫn đến phẫu thuật thay khớp gối toàn phần khi các can thiệp truyền thống không đủ hiệu quả. Dân số bệnh nhân lớn này nhấn mạnh tiềm năng thương mại của một giải pháp y học tái tạo hiệu quả.

Nền tảng lâm sàng của ReNu

ReNu được thiết kế như một dạng huyết thanh màng ối đông lạnh, lấy từ các tế bào dịch ối kết hợp với các thành phần màng ối vi mô. Thành phần này cung cấp một hỗn hợp phong phú các tế bào, yếu tố tăng trưởng và các thành phần ma trận ngoại bào nhằm mục đích giải quyết các cơ chế thoái hóa gây ra bởi thoái hóa khớp. Chương trình phát triển liệu pháp này dựa trên bằng chứng lâm sàng đáng kể: ba thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát lớn với hơn 1.300 bệnh nhân, bổ sung bởi hai thử nghiệm giai đoạn 3 RCT, một cuộc điều tra riêng biệt gồm 200 bệnh nhân, và lịch sử thương mại thực tế đáng kể.

Chứng nhận phê duyệt của FDA

Cuộc họp loại B của FDA xác nhận rằng danh mục phát triển toàn diện của Organogenesis cho ReNu đáp ứng các tiêu chuẩn cần thiết để nộp BLA. Đáng chú ý, ReNu đã nhận được Chỉ định Điều trị Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) từ FDA vào năm 2021, công nhận tiềm năng của nó trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Công ty đã báo hiệu ý định nộp đơn BLA theo hình thức liên tục trước cuối năm 2025, một lịch trình có thể thúc đẩy nhanh quá trình phê duyệt chính thức.

Chuyển sang Giấy phép đầy đủ của FDA

Trước đây, ReNu hoạt động theo khung quy định của Mục 361 của Đạo luật Dịch vụ Y tế Công cộng, cho phép phân phối thương mại hạn chế mà không cần giấy phép đầy đủ của FDA. Khi hướng dẫn quy định đã phát triển, Organogenesis hiện đang theo đuổi việc phê duyệt BLA chính thức để thiết lập một giấy phép thị trường bền vững và tăng cường khả năng hoàn trả chi phí điều trị, mở rộng quyền tiếp cận cho nhiều bệnh nhân hơn.

Những gì phía trước

Nếu được phê duyệt, ReNu sẽ giới thiệu một lựa chọn y học tái tạo thực sự mới mẻ trên thị trường, có thể mang lại lợi ích cho hàng triệu bệnh nhân thoái hóa khớp đang tìm kiếm các phương pháp thay thế cho các can thiệp phẫu thuật xâm lấn. Đối với ORGO, đã giao dịch trong khoảng từ $2.61 đến $7.07 trong vòng mười hai tháng qua, thành công về quy định có thể đại diện cho một bước ngoặt biến đổi trong quỹ đạo phát triển của công ty và triển vọng của nhà đầu tư.