BEAM Therapeutics vs Intellia Therapeutics: Cổ phiếu chỉnh sửa gen nào xứng đáng được chú ý trong danh mục của bạn?

Không gian công nghệ sinh học chỉnh sửa gene đã tạo ra sự chú ý đáng kể trong giới đầu tư, đặc biệt xoay quanh hai nhà phát triển giai đoạn lâm sàng theo đuổi các chiến lược điều trị khác nhau. Intellia Therapeutics NTLA và Beam Therapeutics BEAM đại diện cho các phương pháp tiếp cận đối lập trong lĩnh vực này, mỗi bên đều mang lại các hồ sơ rủi ro - lợi nhuận riêng biệt. Để xác định cổ phiếu nào phù hợp hơn với luận điểm đầu tư của bạn, hãy cùng phân tích những điểm đặc trưng của từng công ty.

Cuộc đua trong danh mục: Giai đoạn phát triển quan trọng

Intellia tiến xa hơn trên đường thương mại hóa với hai ứng viên giai đoạn muộn trong các thử nghiệm quan trọng. Tài sản chính của công ty, lonvo-z (trước đây là NTLA-2002), đã bước vào nghiên cứu pha III HAELO như một phương pháp điều trị một lần tiềm năng cho phù nề mạch máu di truyền (HAE)—một rối loạn di truyền hiếm gặp—bằng cách ức chế hoạt động kallikrein huyết tương và ngăn chặn các cơn HAE. Việc tuyển dụng đã kết thúc vào tháng 9, dự kiến kết quả chính sẽ công bố giữa năm 2026 và mục tiêu thương mại hóa có thể bắt đầu trong nửa đầu năm 2027.

Ngược lại, danh mục của Beam vẫn chủ yếu ở giai đoạn phát triển sớm đến trung gian, mặc dù công ty đang theo đuổi một chiến lược điều trị đa dạng hơn, bao gồm cả phương pháp ex vivo và in vivo. Sự đa dạng hóa danh mục này có thể giúp giảm thiểu rủi ro từ thất bại của từng chương trình riêng lẻ, nhưng cũng kéo dài thời gian để tạo ra doanh thu.

Đặc điểm công nghệ: Chỉnh sửa nền tảng so với các phương pháp CRISPR rộng hơn

Nền tảng chỉnh sửa nền tảng độc quyền của Beam thể hiện một phương pháp tiếp cận kỹ thuật khác biệt trong y học di truyền. Các ứng viên của công ty—bao gồm BEAM-101 cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, hiện đang tạo ra các tín hiệu an toàn và hiệu quả tích cực—dựa trên các chỉnh sửa chính xác tránh gây ra các đứt gãy DNA hai sợi, có thể giảm thiểu tác dụng phụ ngoài mục tiêu.

Dữ liệu thử nghiệm ban đầu của BEAM-101 cho thấy sự gia tăng mạnh mẽ và bền vững của hemoglobin thai nhi, giảm hemoglobin hình liềm. FDA gần đây đã cấp phép cho ứng viên này các danh hiệu thuốc hiếm và liệu pháp y học tái tạo tiên tiến (RMAT). Thêm vào đó, BEAM-103, một kháng thể đơn dòng chống anti-CD117 thử nghiệm, mới bắt đầu tiêm liều trong nghiên cứu pha I dành cho tình trạng SCD.

Trong khi đó, Intellia đã đặt cược chiến lược vào chỉnh sửa gene in vivo—một phương pháp kỹ thuật phức tạp hơn nhưng có thể tinh tế hơn so với việc lấy mẫu và chỉnh sửa tế bào ngoài cơ thể.

Câu hỏi về độ an toàn: Một điểm khác biệt lớn về hồ sơ rủi ro

Intellia gặp phải trở ngại lớn khi FDA tạm giữ các thử nghiệm nex-z giai đoạn muộn (MAGNITUDE và MAGNITUDE-2) sau khi báo cáo tăng transaminase gan mức độ 4 ở bệnh nhân amyloidosis ATTR. Tính đến đầu tháng 11, Intellia cho biết tác dụng phụ này ảnh hưởng đến chưa đến 1% số bệnh nhân tham gia MAGNITUDE, không có các sự kiện tương tự trong thử nghiệm thứ hai. Tuy nhiên, sự cố này đã làm tăng sự không chắc chắn về thời gian và khả năng tồn tại cuối cùng của nex-z, vốn đang được phối hợp phát triển cùng Regeneron Pharmaceuticals.

Hồ sơ an toàn của Beam, ngược lại, chưa gặp phải các thách thức về quy định tương tự, mặc dù việc theo dõi liên tục trong các chương trình lâm sàng vẫn là điều cần thiết.

Tình hình tài chính và quỹ dự trữ

Cả hai công ty đều chưa có sản phẩm tạo doanh thu đã được phê duyệt, khiến quản lý tiền mặt trở nên cực kỳ quan trọng. Intellia bắt đầu một quá trình tái cấu trúc chiến lược vào đầu năm 2025, ngưng một số chương trình nghiên cứu (bao gồm NTLA-3001 cho bệnh phổi liên quan AATD) và dự kiến giảm khoảng 27% nhân sự trước cuối năm để kéo dài quỹ dự trữ.

Beam duy trì các hợp tác với các tập đoàn dược phẩm lớn như Eli Lilly và Pfizer, tạo ra doanh thu hợp tác giúp bù đắp phần nào chi tiêu tiền mặt. Tuy nhiên, các hợp tác này tạo ra rủi ro phụ thuộc—bất kỳ tranh chấp lớn nào cũng có thể ảnh hưởng đáng kể đến vị thế tài chính của công ty.

Định giá và tâm lý thị trường kể những câu chuyện khác nhau

Hiệu suất trong năm đến nay khác biệt rõ rệt: cổ phiếu BEAM tăng 1%, trong khi NTLA giảm 27%, kém xa mức tăng khoảng 20% của ngành công nghệ sinh học chung. Xét về định giá, BEAM giao dịch ở mức 2.63 lần giá trị sổ sách so với NTLA là 1.22 lần, cho thấy thị trường đã định giá cao hơn cho Beam mặc dù danh mục còn ở giai đoạn sớm hơn.

Các ước tính đồng thuận phản ánh tâm lý này: dự báo doanh số của BEAM năm 2025 dự kiến giảm 37% so với năm trước, với cải thiện nhẹ về lỗ trên mỗi cổ phiếu, trong khi doanh số của NTLA dự kiến giảm chỉ 4% cùng với thu hẹp 24% lỗ trên mỗi cổ phiếu. Các ước tính lỗ cho giai đoạn 2025-2026 của cả hai công ty gần đây đã thay đổi—mở rộng cho BEAM và thu hẹp cho NTLA—cho thấy sự thay đổi trong niềm tin của các nhà phân tích.

Phán đoán đầu tư: Phẩm chất an toàn so với gần gũi lâm sàng

Cả hai công ty hiện đều được xếp hạng Zacks Rank #3 (Hold), phản ánh hồ sơ rủi ro - lợi nhuận cân bằng. Tuy nhiên, Beam Therapeutics nổi bật hơn như một lựa chọn thận trọng hơn mặc dù định giá cao hơn. Trong khi danh mục giai đoạn muộn của Intellia có vẻ sẵn sàng cho các kết quả lâm sàng trong ngắn hạn và khả năng ra thị trường, sự cố an toàn nex-z đã làm lu mờ sự tự tin về khả năng thực thi.

Việc tập trung của Beam vào các liệu pháp ex vivo (như BEAM-101) và các ứng viên in vivo (BEAM-301 cho GSD1a và BEAM-302 cho AATD) mang lại nhiều lựa chọn hơn. Đà tăng tích cực gần đây của cổ phiếu BEAM, cùng với tiến trình lâm sàng và sự hỗ trợ từ các đối tác, cho thấy nền tảng đang hình thành để tăng trưởng bền vững khi các chương trình trong danh mục tiến triển qua các giai đoạn phát triển.

Đối với các nhà đầu tư thận trọng về rủi ro có khung thời gian nhiều năm, Beam Therapeutics mang lại hồ sơ rủi ro - lợi nhuận cân bằng hơn, mặc dù cần kiên nhẫn chờ đợi sự xác nhận thương mại thực chất.